Dewis Dos a Chynllun Astudio ar gyfer B-LIEVE, Treial Clinigol Cadarnhad Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnol FLT180A ar gyfer Cleifion â Hemoffilia B
Uchafbwyntiau O 15eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Dewis Dos a Chynllun Astudio ar gyfer B-LIEVE, Treial Clinigol Cadarnhad Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnol FLT180A ar gyfer Cleifion â Hemoffilia B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Ysbyty Plant Los Angeles, Prifysgol De California Ysgol Feddygaeth Keck, Los Angeles, California, Unol Daleithiau;2 Canolfan Haemoffilia a Thrombosis Katharine Dormandy, Ysbyty Brenhinol Rhydd;3 Coleg Prifysgol Llundain, Y Deyrnas Unedig;4 Freeline, Stevenage, y Deyrnas Unedig

Pwyntiau Data Allweddol

Ymateb Dos B-AMAZE

Mae astudiaeth B-LIEVE yn astudiaeth cam 1/2 o FLT180a a weithgynhyrchir yn fasnachol a gynlluniwyd i gadarnhau dos targed ar gyfer astudiaeth cam 3. Roedd y dos cychwynnol ar gyfer B-LIEVE yn seiliedig ar ganlyniadau treial B-AMAZE, a ddangosodd fod lefelau FIX ar Ddiwrnod 21 yn dilyn trwyth yn rhagfynegi lefelau FIX ar Ddiwrnod 182 yn fawr (wythnos 26). Mae Emax roedd model ymateb dos yn dangos bod dos o 7.7 x 1011 dylai vg/kg gynhyrchu lefel GOSOD gymedrig o 67% o’r lefel arferol ar Ddiwrnod 21 sy’n cyfateb i lefel GOSOD cymedrig o 115% o’r lefel arferol ar Ddiwrnod 182.

Cynllun Dosio ar gyfer Dylunio Astudiaeth B-LIEVE

Mae'r dyluniad astudiaeth addasol ar gyfer B-LIEVE yn cynnwys dos cychwynnol FLT180a o 7.7 x 1011 vg/kg mewn 3 cyfranogwr. Bydd y dos cychwynnol yn cael ei addasu mewn carfannau dilynol o 3 cyfranogwr, pob un yn seiliedig ar lefelau FIX Diwrnod 21 yn y garfan flaenorol. Bydd hyd at 9 o gyfranogwyr (3 carfan) yn cael eu cofrestru gyda chyfnod dilynol o 52 wythnos er mwyn cadarnhau dos ar gyfer astudiaeth cam 3.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol