Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Uchafbwyntiau Cyfarfod Blynyddol 23ain ASGCT

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

ABSTRACT ADOLYGU

Harrison Brown¹, Christopher B. Doering¹, Roland W. Herzog², Chen Ling³, David M. Markusic², H. Trent Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Pediatreg, Prifysgol Emory, Atlanta, GA

²Pediatreg, Prifysgol Meddygaeth Indiana, Indianapolis, IN

³Peirianneg Genetig, Prifysgol Fudan, Shanghai, China

⁴Haematoleg, Coleg Meddygol Cristnogol, Vellore, India

⁵Pediatreg, Prifysgol Florida, Gainesville, FL

Pwyntiau Data Allweddol

ADEILADAU AAV-FIX A NODWEDDION PWYSIG
CANLYNIADAU DFPP

delwedd

delwedd

Cymhariaeth o strwythurau casetiau mynegiant FIX a ddefnyddiwyd yn y treial clinigol llwyddiannus cyntaf ar gyfer hemoffilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, coch), a'r un a ddefnyddir yn yr astudiaethau cyfredol (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, glas). Fe wnaeth optimeiddio'r hyrwyddwr o LP1 i HSh-TTR arwain at gynnydd o 2-3 gwaith mewn mynegiant ac fe wnaeth optimeiddio codon i'r amrywiad Padua gynhyrchu cynnydd o 3-3-8 gwaith yn y mynegiant, gan arwain at gynnydd cyffredinol mewn mynegiant o 40-50 plygu.

delwedd

Canlyniadau gan gleifion sydd â chylchoedd DFPP yn olynol neu hebddynt gan ddefnyddio assay ataliad trawsgludiad luciferase llachar (BL-TIA). Roedd cylchoedd olynol yn fwy effeithiol na chylchoedd nad oeddent yn olynol wrth leihau titres Nab. Rhagwelodd dadansoddiad atchweliad y byddai 5 cylch yn lleihau 3% ar y titre AAVS94 NAb cychwynnol, a fyddai'n galluogi triniaeth 60% o gleifion.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol

Gweminarau Rhyngweithiol

Therapi Gene Vector Feirysol Cysylltiedig Adeno (AAV): Cymhwyso i Hemoffilia

Therapi Gene Vector Feirysol Cysylltiedig Adeno (AAV): Cymhwyso i Hemoffilia

Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD

Hanes Triniaeth Hemoffilia: Therapi Amnewid i Therapi Gene

Hanes Triniaeth Hemoffilia: Therapi Amnewid i Therapi Gene

Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD

Therapi Genynnau ar gyfer Trin Hemoffilia: Cyflwyniad i Drosglwyddo Gene Fector Feirysol Cysylltiedig Adeno

Therapi Genynnau ar gyfer Trin Hemoffilia: Cyflwyniad i Drosglwyddo Gene Fector Feirysol Cysylltiedig Adeno

Cyflwynir gan Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dod i Adnabod Therapi Gene: Terminoleg a Chysyniadau

Dod i Adnabod Therapi Gene: Terminoleg a Chysyniadau

Cyflwynir gan David Lillicrap, MD

Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Pryderon Cyffredin mewn Therapi Gene

Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Pryderon Cyffredin mewn Therapi Gene

Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD

Hanes Triniaeth Hemoffilia: Amnewid Ffactor i Therapi Gene

Hanes Triniaeth Hemoffilia: Amnewid Ffactor i Therapi Gene

Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD

Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Strategaethau a Thargedau Eraill

Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Strategaethau a Thargedau Eraill

Cyflwynir gan Glenn F. Pierce, MD, PhD

podlediadau

Defnyddiwr Super

Yn ôl i ben y dudalen

Cytunaf â'r Telerau ac amodau a’r Polisi Preifatrwydd

Amdanom ni

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol