Dosbarthu LNPs mRNA CRISPR/Cas9 i Atgyweirio Dilead Bach mewn Genyn FVIII mewn Llygod Hemoffilia A
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT

Dosbarthu LNPs mRNA CRISPR/Cas9 i Atgyweirio Dilead Bach mewn Genyn FVIII mewn Llygod Hemoffilia A

Cyflwynwyd gan: Chun-Yu Chen, PhD, Cymrawd-PhD | Imiwnedd ac Imiwnotherapïau, Seattle Children's Seattle, Washington, Unol Daleithiau America

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Sefydliad Ymchwil Plant Seattle, Seattle, Washington

2Adran Pediatreg, Prifysgol Washington, Seattle, Washington

Pwyntiau Data Allweddol

mRNA Mae LNPs yn Targedu Hepatocytes a Chelloedd Sinwsoidaidd Endothelaidd yr Afu (LSECs)

Cafodd fformwleiddiadau amrywiol o luciferase mRNA (Luc) wedi'u crynhoi mewn nanoronynnau lipid seiliedig ar MC3 (LNPs) eu chwistrellu'n fewnwythiennol i lygod. Canfuwyd mynegiant Luciferase yn bennaf yn yr afu, gyda'r mynegiant cryfaf yn cael ei ddangos gan fformiwleiddiad LNP 5. Dangosodd staenio imiwno'r afu y gall LNP â label Dil drawsnewid hepatocytes a chelloedd endothelaidd yn llwyddiannus yn fyw.

LNPs Cas9 a sgRNA Galluogi Llygod HemA NSG i Adennill Gweithgaredd Plasma Mewndarddol FVIII

Cyflwynwyd mRNA Cas9 wedi'i grynhoi a LNPs RNA canllaw sengl (sgRNA) i lygod hemoffilia A (NSG HA) imiwnoddiffygiol yn fewnwythiennol. Cadarnhawyd mynegiant sefydlog o FVIII mewndarddol am hyd at 4 wythnos gan assay aPTT a dilyswyd mutant FVIII wedi'i olygu gan ddilyniannu DNA ac offer dadansoddi CRISPR ar-lein, yn y drefn honno.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol