Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau
Uchafbwyntiau Cyfarfod Blynyddol 23ain ASGCT

Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, y Deyrnas Unedig

2Coleg Prifysgol Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig

3Gwaed a Thrawsblaniad y GIG, Birmingham, y Deyrnas Unedig

Pwyntiau Data Allweddol

Gall hyd at 70% o gleifion â hemoffilia fynegi gwrthgyrff sy'n atal triniaeth gyda fectorau AAV ar gyfer therapi genynnau. Mae'r astudiaeth hon yn dangos y gellir defnyddio plasmapheresis hidlo dwbl (DFPP) i leihau titers gwrthgyrff niwtraleiddio AAVS3 (NAb) i alinio â meini prawf cymhwysedd treial.

Canlyniadau gan gleifion sydd â chylchoedd DFPP yn olynol neu hebddynt gan ddefnyddio assay ataliad trawsgludiad luciferase llachar (BL-TIA). Roedd cylchoedd olynol yn fwy effeithiol na chylchoedd nad oeddent yn olynol wrth leihau titres Nab. Rhagwelodd dadansoddiad atchweliad y byddai 5 cylch yn lleihau 3% ar y titre AAVS94 NAb cychwynnol, a fyddai'n galluogi triniaeth 60% o gleifion.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG