Welsh
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH
Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B a Drinir Beth bynnag fo Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol Gwrthgyrff
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Allwedd, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
3Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Canolfan Feddygol y Brifysgol Rotterdam, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal
6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland
7Canolfan Feddygol Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
9Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
10Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostasis a Chanolfan Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg
11Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
12Y Ganolfan Geulo Genedlaethol, Ysbyty St James, Dulyn, Iwerddon
13Canolfan Haemoffilia Brenhinol Llundain, Barts ac Ysgol Meddygaeth a Deintyddiaeth Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc
15Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd
16Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA.
17Ysgol Feddygaeth Prifysgol Southern California Keck, Ysbyty Plant Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brwsel, Gwlad Belg
19Adran Meddygaeth Drosiadol-Ceuliad Clinigol, Prifysgol Lund, Malmo, Sweden
20Ysbyty Prifysgol Skane, Malmo, Sweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, yr Almaen
22Prifysgol Utah, Salt Lake City, UT
23Prifysgol De Florida, Tampa, FL
24Prifysgol Arkansas ar gyfer Gwyddorau Meddygol, Little Rock, AR
25Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbyty Prifysgol Southampton, Southampton, y Deyrnas Unedig
26Prifysgol Caergrawnt - Ysbyty Addenbrooke, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig
27Canolfan Gwyddor Iechyd Prifysgol Texas yn Houston, Houston, TX
28Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Canolfan Hemophilia yng Ngorllewin Efrog Newydd, Efrog Newydd
31Ysbyty Orthopedig Los Angeles, Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, CA.
32Campws Meddygol Anschutz, Prifysgol Colorado, Ysgol Feddygaeth, Canolfan Hemoffilia a Thrombosis, Aurora, CO
33Canolfan Feddygol Prifysgol Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Allwedd, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
3Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Canolfan Feddygol y Brifysgol Rotterdam, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal
6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland
7Canolfan Feddygol Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
9Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
10Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostasis a Chanolfan Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg
11Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
12Y Ganolfan Geulo Genedlaethol, Ysbyty St James, Dulyn, Iwerddon
13Canolfan Haemoffilia Brenhinol Llundain, Barts ac Ysgol Meddygaeth a Deintyddiaeth Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc
15Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd
16Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA.
17Ysgol Feddygaeth Prifysgol Southern California Keck, Ysbyty Plant Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brwsel, Gwlad Belg
19Adran Meddygaeth Drosiadol-Ceuliad Clinigol, Prifysgol Lund, Malmo, Sweden
20Ysbyty Prifysgol Skane, Malmo, Sweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, yr Almaen
22Prifysgol Utah, Salt Lake City, UT
23Prifysgol De Florida, Tampa, FL
24Prifysgol Arkansas ar gyfer Gwyddorau Meddygol, Little Rock, AR
25Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbyty Prifysgol Southampton, Southampton, y Deyrnas Unedig
26Prifysgol Caergrawnt - Ysbyty Addenbrooke, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig
27Canolfan Gwyddor Iechyd Prifysgol Texas yn Houston, Houston, TX
28Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Canolfan Hemophilia yng Ngorllewin Efrog Newydd, Efrog Newydd
31Ysbyty Orthopedig Los Angeles, Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, CA.
32Campws Meddygol Anschutz, Prifysgol Colorado, Ysgol Feddygaeth, Canolfan Hemoffilia a Thrombosis, Aurora, CO
33Canolfan Feddygol Prifysgol Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
Pwyntiau Data Allweddol
- DYLUNIO ASTUDIO HOPE-B
- GWEITHGAREDD FIX HOPE-B A GYNHALIWYD YN WYTHNOSAU 26, 52, A CHI
- BLEEDS YN Y 26 WYTHNOS GYNTAF
Dyluniwyd treial clinigol cam 3 HOPE-B ar gyfer AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) fel astudiaeth braich sengl, label agored. Cafodd dos sengl o AAV5-Padua hFIX ei drwytho mewn 54 o gyfranogwyr ar ddogn o 2x1013 gc / kg. Y prif bwyntiau terfynol oedd gweithgaredd FIX yn 26 a 52 wythnos ar ôl trwytho, ac ABR ar 52 wythnos o'i gymharu â arwain i mewn. Mae hyd y gwaith dilynol wedi'i drefnu am 5 mlynedd. Nid oedd gwrthgyrff niwtraleiddio a oedd yn bodoli eisoes i AAV5 yn faen prawf gwahardd.
Mae'r ffigur hwn yn dangos gweithgaredd FIX cymedrig a chanolrifol yr holl gyfranogwyr hyd at 26 wythnos ar ôl dosio (N = 54), ac ar gyfer cyfranogwyr sydd â gwaith dilynol y tu hwnt i 26 wythnos (hyd at 72 wythnos). Roedd y mynegiant yn gadarn erbyn 3 wythnos ar ôl dosio ac yn mesur cymedr o 37.2% yn wythnos 26. Mae gan nifer o gyfranogwyr arsylwadau ymhell y tu hwnt i'r pwynt terfyn cyd-gynradd 6 mis heb unrhyw dystiolaeth o ddirywiad gweithgaredd FIX yn y cyfnod dilynol .
Mae'r tabl hwn yn cymharu gwaedu ar gyfer yr holl gyfranogwyr yn ystod y 6 mis cyntaf ar ôl trwytho i'r cyfnod arwain 6 mis. Gostyngodd cyfanswm y gwaedu 83% a gostyngodd gwaedu wedi'i drin 91%. Cynyddodd cleifion â 0 gwaedu o 30% yn y cyfnod arwain i mewn i 72% yn y cyfnod ôl-ddosio 6 mis.
CYNNWYS CYSYLLTIEDIG
Gweminarau Rhyngweithiol
Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD
Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD
Cyflwynir gan Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Cyflwynir gan David Lillicrap, MD
Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD
Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD
Cyflwynir gan Glenn F. Pierce, MD, PhD
