Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH
Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B a Drinir Beth bynnag fo Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol Gwrthgyrff
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Allwedd, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
3Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Canolfan Feddygol y Brifysgol Rotterdam, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal
6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland
7Canolfan Feddygol Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
9Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
10Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostasis a Chanolfan Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg
11Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
12Y Ganolfan Geulo Genedlaethol, Ysbyty St James, Dulyn, Iwerddon
13Canolfan Haemoffilia Brenhinol Llundain, Barts ac Ysgol Meddygaeth a Deintyddiaeth Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc
15Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd
16Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA.
17Ysgol Feddygaeth Prifysgol Southern California Keck, Ysbyty Plant Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brwsel, Gwlad Belg
19Adran Meddygaeth Drosiadol-Ceuliad Clinigol, Prifysgol Lund, Malmo, Sweden
20Ysbyty Prifysgol Skane, Malmo, Sweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, yr Almaen
22Prifysgol Utah, Salt Lake City, UT
23Prifysgol De Florida, Tampa, FL
24Prifysgol Arkansas ar gyfer Gwyddorau Meddygol, Little Rock, AR
25Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbyty Prifysgol Southampton, Southampton, y Deyrnas Unedig
26Prifysgol Caergrawnt - Ysbyty Addenbrooke, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig
27Canolfan Gwyddor Iechyd Prifysgol Texas yn Houston, Houston, TX
28Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Canolfan Hemophilia yng Ngorllewin Efrog Newydd, Efrog Newydd
31Ysbyty Orthopedig Los Angeles, Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, CA.
32Campws Meddygol Anschutz, Prifysgol Colorado, Ysgol Feddygaeth, Canolfan Hemoffilia a Thrombosis, Aurora, CO
33Canolfan Feddygol Prifysgol Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Allwedd, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI
2Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
3Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Canolfan Feddygol y Brifysgol Rotterdam, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal
6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland
7Canolfan Feddygol Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
9Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd
10Adran Meddygaeth Fasgwlaidd a Haemostasis a Chanolfan Haemoffilia, Ysbytai Prifysgol Leuven, Leuven, Gwlad Belg
11Canolfannau Meddygol Prifysgol Amsterdam, Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
12Y Ganolfan Geulo Genedlaethol, Ysbyty St James, Dulyn, Iwerddon
13Canolfan Haemoffilia Brenhinol Llundain, Barts ac Ysgol Meddygaeth a Deintyddiaeth Llundain, Llundain, y Deyrnas Unedig
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc
15Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd
16Prifysgol California San Diego, La Jolla, CA.
17Ysgol Feddygaeth Prifysgol Southern California Keck, Ysbyty Plant Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brwsel, Gwlad Belg
19Adran Meddygaeth Drosiadol-Ceuliad Clinigol, Prifysgol Lund, Malmo, Sweden
20Ysbyty Prifysgol Skane, Malmo, Sweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, yr Almaen
22Prifysgol Utah, Salt Lake City, UT
23Prifysgol De Florida, Tampa, FL
24Prifysgol Arkansas ar gyfer Gwyddorau Meddygol, Little Rock, AR
25Ymddiriedolaeth Sefydledig GIG Ysbyty Prifysgol Southampton, Southampton, y Deyrnas Unedig
26Prifysgol Caergrawnt - Ysbyty Addenbrooke, Caergrawnt, y Deyrnas Unedig
27Canolfan Gwyddor Iechyd Prifysgol Texas yn Houston, Houston, TX
28Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Canolfan Hemophilia yng Ngorllewin Efrog Newydd, Efrog Newydd
31Ysbyty Orthopedig Los Angeles, Canolfan Triniaeth Hemoffilia Orthopedig, Los Angeles, CA.
32Campws Meddygol Anschutz, Prifysgol Colorado, Ysgol Feddygaeth, Canolfan Hemoffilia a Thrombosis, Aurora, CO
33Canolfan Feddygol Prifysgol Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen