Uchafbwyntiau O'r 62ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Allwedd, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, a Steven W. Pipe, MD12
1Adran Meddygaeth, Adran Haematoleg / Oncoleg, Iechyd UC San Diego, San Diego, CA.
2Prifysgol California Davis, Sacramento, CA.
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal
4Prifysgol Gogledd Carolina yn Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Adran Haematoleg, Prifysgol Gogledd Carolina yn Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
7Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
8Canolfan Hemophilia, Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
9Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, NEU
10Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI