Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Allwedd NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, Pibell SW⁸, Ymchwilwyr HOPE-B

¹Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

²Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

³Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, Unol Daleithiau

Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau

⁵Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal

⁶uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

⁷uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau

⁸Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX mewn Cleifion sydd â Gwrthgyrff Niwtraloli AAV5 a Hebddynt
Digwyddiadau Niweidiol O'r Treial HOPE-B

Gweithgaredd FIX mewn Cleifion sydd â Gwrthgyrff Niwtraloli AAV5 a Hebddynt

Yn y treial HOPE-B, roedd gan 23 o 54 o gyfranogwyr cychwynnol deitlau gwrthgyrff niwtraleiddio AAV5 (Nabs) canfyddadwy ar y llinell sylfaen, ac roedd yn bosibl gwerthuso canlyniadau ar gyfer cydberthynas rhwng NAbs a gweithgaredd FIX. Yr echelin fertigol yw gweithgaredd FIX 6 mis a arsylwyd gan y rhai a dderbyniodd ddogn llawn o fector. Cafodd cleifion â NAbs anghanfyddadwy eu plotio yn 7 ar yr echel lorweddol (trothwy'r assay). Mae'r echel lorweddol yn dangos titers y cyfranogwyr eraill dros ystod o 7-700. Roedd un cyfranogwr nad oedd yn gohebu a oedd â theitiwr> 3200, nad yw wedi'i gynnwys. Fel y dangosir yn y graff, roedd gweithgaredd FIX yn debyg ymhlith cyfranogwyr gyda NAbs a oedd yn bodoli eisoes ag AAV5 hyd at deitl o 678.

Digwyddiadau Niweidiol O'r Treial HOPE-B

Mae'r tabl hwn o'r treial HOPE-B yn dangos digwyddiadau niweidiol yn dilyn trwyth transgene ar gyfer cleifion â (n = 23) a heb (n = 31) gwrthgyrff niwtraleiddio canfyddadwy AAV5 (NAbs) ar y llinell sylfaen. Yn yr un modd â lefelau FIX, nid oedd gwahaniaeth amlwg mewn AEs ar gyfer cleifion â NAV AAbs a hebddynt.