Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021
Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Allwedd NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Pibell SW8, Ymchwilwyr HOPE-B
1Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
2Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
3Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, Unol Daleithiau
Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau
5Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal
6uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
7uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau
8Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau
CYNNWYS CYSYLLTIEDIG
Gweminarau Rhyngweithiol
Canlyniadau Tymor Hir: Gwydnwch a Diogelwch
Cyflwynir gan yr Athro Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Rhwystrau a Chyfleoedd
Cyflwynir gan Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Cymorth i Gleifion, Cwnsela Cleifion a Monitro
Cyflwynir gan Lindsey A. George, MD ...
Therapi Gene ar gyfer FVIII
Cyflwynir gan K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Diweddariad ar Effeithlonrwydd Treialon Clinigol
Cyflwynir gan Guy Young, MD ...
Therapi Gene Vector Feirysol Cysylltiedig Adeno (AAV): Cymhwyso i Hemoffilia
Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD ...
Therapi Genynnau ar gyfer Trin Hemoffilia: Cyflwyniad i Drosglwyddo Gene Fector Feirysol Cysylltiedig Adeno
Cyflwynir gan Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Pryderon Cyffredin mewn Therapi Gene
Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD ...
Therapi Gene ar gyfer Trin Hemoffilia: Strategaethau a Thargedau Eraill
Cyflwynir gan Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Hanes Triniaeth Hemoffilia: Therapi Amnewid i Therapi Gene
Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD ...
Dod i Adnabod Therapi Gene: Terminoleg a Chysyniadau
Cyflwynir gan David Lillicrap, MD ...
Hanes Triniaeth Hemoffilia: Amnewid Ffactor i Therapi Gene
Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD ...
podlediadau