Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Allwedd NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Pibell SW8, Ymchwilwyr HOPE-B

1Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

2Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

3Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, Unol Daleithiau

Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau

5Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal

6uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

7uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau

8Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX mewn Cleifion sydd â Gwrthgyrff Niwtraloli AAV5 a Hebddynt

Yn y treial HOPE-B, roedd gan 23 o 54 o gyfranogwyr cychwynnol deitlau gwrthgyrff niwtraleiddio AAV5 (Nabs) canfyddadwy ar y llinell sylfaen, ac roedd yn bosibl gwerthuso canlyniadau ar gyfer cydberthynas rhwng NAbs a gweithgaredd FIX. Yr echelin fertigol yw gweithgaredd FIX 6 mis a arsylwyd gan y rhai a dderbyniodd ddogn llawn o fector. Cafodd cleifion â NAbs anghanfyddadwy eu plotio yn 7 ar yr echel lorweddol (trothwy'r assay). Mae'r echel lorweddol yn dangos titers y cyfranogwyr eraill dros ystod o 7-700. Roedd un cyfranogwr nad oedd yn gohebu a oedd â theitiwr> 3200, nad yw wedi'i gynnwys. Fel y dangosir yn y graff, roedd gweithgaredd FIX yn debyg ymhlith cyfranogwyr gyda NAbs a oedd yn bodoli eisoes ag AAV5 hyd at deitl o 678.

Digwyddiadau Niweidiol O'r Treial HOPE-B
Mae'r tabl hwn o'r treial HOPE-B yn dangos digwyddiadau niweidiol yn dilyn trwyth transgene ar gyfer cleifion â (n = 23) a heb (n = 31) gwrthgyrff niwtraleiddio canfyddadwy AAV5 (NAbs) ar y llinell sylfaen. Yn yr un modd â lefelau FIX, nid oedd gwahaniaeth amlwg mewn AEs ar gyfer cleifion â NAV AAbs a hebddynt.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol