Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol
Uchafbwyntiau Uwchgynhadledd Rithwir WFH 2020

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, UDA

2Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

3Prifysgol California San Diego, San Diego, UDA

4Prifysgol California Davis, Sacramento, UDA

5Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, yr Iseldiroedd

6Canolfan Feddygol Academaidd, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

7Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc

8Vivantes Klinikum, Berlin, yr Almaen

9Canolfan Feddygol y Brifysgol, Utrecht, Yr Iseldiroedd

10Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, UDA

11Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, UDA

12biopharma uniQure BV, Lexington, MA, UDA

13Ysbyty Plant Phoenix, Phoenix UDA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

15Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

Pwyntiau Data Allweddol

Mae'r diagram hwn yn crynhoi'r dyluniad ar gyfer astudiaethau sy'n profi AMT-060 ac AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Roedd y ddwy astudiaeth yn cynnwys dynion â lefelau B hemoffilia a FIX ≤ 2%. Roedd difrifoldeb clinigol yn seiliedig ar broffylacsis FIX neu ≥ 4 gwaedu y flwyddyn neu arthropathi hemoffilig. Er bod presenoldeb AAV5 NAbs yn faen prawf gwahardd ar gyfer treialon AMT-060, canfuwyd bod gan 3 chyfranogwr yn y garfan dos isel deitlau canfyddadwy cyn cychwyn dosio, heb unrhyw effaith ar ddiogelwch nac effeithiolrwydd. O ganlyniad, nid oedd presenoldeb AAV5 NAbs yn faen prawf gwahardd ar gyfer treialon AMT-061. Profwyd AMT-060 ar 2 ddos ​​a phrofwyd AMT-061 ar yr uchaf o'r 2 ddos.

Dangosodd cleifion yn y carfannau dos isel a dos uchel godiadau dos-ddibynnol, parhaus mewn mynegiant o FIX am hyd at 4 blynedd, gyda chymedr o 5% ar gyfer y grŵp dos isel a 7.5% ar gyfer y grŵp dos uchel. Dangosodd cleifion hefyd ostyngiad parhaus yn y defnydd o FIX. O'r 9 cyfranogwr a ddefnyddiodd broffylacsis FIX wrth gychwyn ar astudiaeth, roedd 8 yn rhydd o broffylacsis FIX yn y camau dilynol diwethaf.

Mae cleifion sy'n cael eu trin ag un trwyth o AMT-061 wedi dangos cynnydd parhaus yn lefelau gweithgaredd FIX am hyd at 52 wythnos. Roedd lefel gymedrig gweithgaredd FIX ar gyfer y 3 chyfranogwr ar ôl blwyddyn o ddilyniant yn yr ystod iachaol swyddogaethol o 1%. Mae'r 41 chyfranogwr hefyd wedi profi gostyngiadau yn y defnydd o FIX ac wedi rhoi'r gorau i ddefnyddio proffylacsis yn rheolaidd.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG