Torri Goddefgarwch Trawsgen drwy Atal Imiwnedd

Torri Goddefgarwch Trawsgen drwy Atal Imiwnedd
Uchafbwyntiau 16eg Gweithdy NHF ar Dechnolegau Newydd a Throsglwyddo Genynnau ar gyfer Hemoffilia

Torri Goddefgarwch Trawsgen drwy Atal Imiwnedd

Valder R. Arruda, MD, PhD
Athro Cysylltiol Pediatreg
Ysgol Feddygaeth Perelman, Prifysgol Pennsylvania
Canolfan ar gyfer Therapïau Cellog a Moleciwlaidd (CCMT)
Ysbyty Plant Philadelphia

Pwyntiau Data Allweddol

Amseriad gweinyddu ATG ac ymateb imiwn i'r transgene

Dangosodd astudiaethau mewn primatiaid nad ydynt yn ddynol (NHP), a rag-driniwyd gyda mycophenolate mofetil (MMF) yn dechrau wythnos cyn gweinyddu fector a rapamycin ddechrau diwrnod gweinyddu fector, fod rhoi gwrthimiwnedd celloedd T (gyda globulin gwrth-thymocyte cwningen, rATG) Arweiniodd cydredol â fector AAV at ddatblygiad gwrthgyrff FIX a chymhareb Th1/Treg uwch (panel chwith) tra bod gweinyddu ATG 17 wythnos ar ôl y fector AAV wedi arwain at ddim gwrthgyrff FIX a chymhareb Th5/Treg is (panel dde).

Crynodeb: lymffocyt disbyddu targed penodol a/neu amseriad

I grynhoi'r gyfres hon o astudiaethau, mae gwrthimiwnedd gyda'r gostyngiad lleiaf yng nghelloedd Treg yn optimaidd ar gyfer sicrhau goddefgarwch imiwn wedi'i gyfryngu gan yr afu i FIX mynegiant trawsgen. Mewn NHPs, roedd rhag-driniaeth gyda MMF a rapamycin, ac yna oedi wrth weinyddu rATG yn gallu darparu goddefgarwch imiwn parhaus tra nad oedd rATG neu daclizumab a weinyddwyd ar adeg trwythiad fector yn wir.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol