Gwaedu Data ar Draws Lefelau Mynegiant FIX Gwaelodlin mewn Pobl â Hemoffilia B: Dadansoddiad sy'n defnyddio'r 'Astudiaeth Mynegiant Ffactor'
Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Gwaedu Data ar Draws Lefelau Mynegiant FIX Gwaelodlin mewn Pobl â Hemoffilia B: Dadansoddiad sy'n defnyddio'r 'Astudiaeth Mynegiant Ffactor'

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, a Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Cyfadran Iechyd a Gofal Cymdeithasol, Prifysgol Caer, Caer, y Deyrnas Unedig
2Economeg HCD, Daresbury, y Deyrnas Unedig
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Prifysgol Washington, Canolfan Washington ar gyfer Anhwylderau Gwaedu, Seattle, WA
6Consortiwm Haemoffilia Ewropeaidd, Brwsel, Gwlad Belg
7Coleg y Drindod Dulyn, Dulyn, Iwerddon
8Cymdeithas Haemoffilia Iwerddon, Dulyn, Iwerddon
9Adrannau Pediatreg a Phatholeg, Prifysgol Michigan, Ann Arbor, MI

Pwyntiau Data Allweddol

Gwaedu a Ragwelir mewn Model Llinol Cyffredinol o Lefel Mynegiant Ffactor

Defnyddiwyd data o ddwy astudiaeth baich salwch (CHESS EU I-II a CHESS US / US +) mewn model llinellol cyffredinol (GLM), gyda dolen log i werthuso'r cysylltiad rhwng lefelau mynegiant ABR a FIX (FEL) mewn cleifion â hemoffilia B. Ar draws yr holl gleifion a gynhwyswyd yn y dadansoddiad (N = 407), y FEL cymedrig (SD) oedd 9.95 IU / dL (10.5) a'r ABR (SD) cymedrig oedd 2.4 gwaedu / blwyddyn (3.6). Dangosir y gwaedu a ragwelir fel swyddogaeth FEL a gynhyrchir gan y model uchod. Ar ôl addasu ar gyfer oedran, BMI, a firysau a gludir yn y gwaed, gostyngodd yr ABR ar gyfartaledd yn y model 0.8 uned ar gyfer pob cynnydd o 1% yn FEL (P <0.001).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol