Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd
Uchafbwyntiau O 14eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, a Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

2Canolfan Feddygol Prifysgol Groningen, Groningen, Yr Iseldiroedd

3Canolfan Feddygol Prifysgol Amsterdam, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmarc

5Vivantes Klinikum, Berlin, yr Almaen

6Van Creveldkliniek, Canolfan Feddygol y Brifysgol Utrecht, Prifysgol Utrecht, Utrecht, Yr Iseldiroedd

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, yr Eidal

8Sefydliad Frankfurt, Gwasanaeth Gwaed Croes Goch yr Almaen Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, yr Almaen

9Sefydliad Frankfurt, Gwasanaeth Gwaed Croes Goch yr Almaen Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, yr Almaen

10Prifysgol Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX a Gynhaliwyd Dros 4.5-5 mlynedd mewn 2 garfan dos
Gweinyddwyd AMT-060 mewn dosau o 5x1012 gc / kg (carfan 1, N = 5) a 2x1013 gc / kg (carfan 2, n = 5). Yn ystod 5 mlynedd (carfan 1) a 4.5 mlynedd (carfan 2) o ddilyniant, gweithgaredd FIX mewndarddol cymedrig oedd 5.2% (95% CI 2.0-8.4) yng ngharfan 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) yng ngharfan 2. Roedd gweithgaredd FIX yn ddibynnol ar ddos ​​ac yn sefydlog yn ystod y cyfnod dilynol ar gyfer y ddwy garfan. Mae gwerthoedd mewn cromfachau yn cynrychioli gweithgaredd FIX cymedrig dros amser. Dim ond gwerthoedd o leiaf 10 diwrnod ar ôl y weinyddiaeth ddwysfwyd FIX ddiwethaf sy'n cael eu cynnwys.
Gostyngiadau Parhaus mewn Gwaedu a Amcangyfrif o Ddefnydd FIX

* Cafodd proffylacsis ei dapio a'i derfynu erbyn 12 wythnos os cynhaliwyd gweithgaredd FIX ar ≥ 2%; * Mae data carfan 2 ar gyfer blwyddyn 5 yn cynrychioli 6 mis. FIX, ffactor IX

Yn y ddwy garfan dos, gostyngodd therapi amnewid cymedrig ABR a FIX yn sydyn yn ystod y flwyddyn gyntaf ar ôl trwytho ac arhosodd yn isel am y blynyddoedd dilynol. Yng ngharfan 1, gostyngwyd y defnydd o FIX 84% ac ABR 55% ar ôl 5 mlynedd o'i gymharu â lefelau rhagfarnu. Ar gyfer carfan 2, gostyngwyd defnydd FIX ac ABR ill dau ~ 100% ar 4.5 mlynedd ar ôl trwytho.

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG