ISTH - Adnoddau a Argymhellir

Casgliad o Therapi Gene mewn papurau gwyddonol Hemophilia, treialon clinigol dethol, dogfennau rheoliadol a dolenni defnyddiol

Treialon Clinigol Canolfan eDdysgu WFH

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Cyhoeddir y Ganolfan eDdysgu hon gan Ffederasiwn Hemoffilia y Byd
(WFH) ac mae wedi'i gysylltu yma gyda chaniatâd.

© 2022 Ffederasiwn Hemoffilia y Byd https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Papurau Gwyddonol a Dogfennau Rheoleiddio

Adolygiadau Therapi Gene Hemophilia

1. Mae therapïau genynnau Abbasi J. Hemophilia yn dangos addewid. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Ymagweddau newydd at therapi hemoffilia: llwyddiannau a heriau. Gwaed. 2017, 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Therapïau newydd a chynnydd clinigol cyfredol mewn hemoffilia A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Datblygiadau mewn therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Newyddion Clinigol ASH. Hydref 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Materion sy'n dod i'r amlwg mewn therapi genynnau in vivo wedi'i gyfryngu gan AAV. Clinig Mol Ther Meth Dev. 2018, 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Llywio lympiau cyflymder ar y briffordd arloesi mewn therapiwteg hemoffilia. HemaSffer. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia: beth sydd gan y dyfodol? Ther Adv Hematol. 2018, 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Daw therapi genynnau i oed. Gwyddoniaeth. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Nosweithiau H, et al. Therapi genynnau hemoffilia: O trailblazer i gamechanger. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Daw therapi genynnau hemoffilia i oed. Haematoleg Am Soc Educ Hematol Educ Programme. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Therapïau sy'n dod i'r amlwg ar gyfer hemoffilia - persbectif y gymuned. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Oes aur ar gyfer triniaeth Haemoffilia? Haemoffilia. 2018; 24: 175 176-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Parc CY, et al. Technolegau golygu genom ar gyfer cywiro genynnau hemoffilia. Genet Dynol. 2016, 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Diweddariad ar therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Gwaed. 2019, 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Cornucopia o therapïau sy'n cael eu hastudio ar gyfer hemoffilia. Mol Ther. 2017, 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Therapi genynnau hemoffilia yn y gorffennol, y presennol a'r dyfodol: O fectorau a thrawsenau i ganlyniadau hysbys ac anhysbys. Haemoffilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Bwrdd crwn therapi genynnau WFH 1af: Deall tirwedd a heriau therapi genynnau ar gyfer hemoffilia ledled y byd. Haemoffilia. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pibell SW. Therapïau newydd ar gyfer hemoffilia. Haematoleg Am Soc Educ Hematol Educ Programme. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pibell SW. Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia. Canser Gwaed Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Therapi genynnau mewn hemoffilia: O hype i obaith. HemaSffer. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Cyflwyniadau Diweddar

Canolfan Therapi Genynnau EAHAD a Gweminar Model Llafar
30 2022 Mawrth
https://www.youtube.com

Cysylltiadau defnyddiol

Sefydliad Hemoffilia Cenedlaethol
https://www.hemophilia.org/

Ffederasiwn Hemophilia'r Byd
https://www.wfh.org

Datblygiadau Clinigol mewn Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Treialon Clinigol Dethol

Hemoffilia A.

  • NCT02576795. Astudiaeth Cyfnod 1/2, Dyrchafu Dos, Diogelwch, Goddefgarwch ac Effeithlonrwydd o Valoctocogene Roxaparvovec, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Feddiannu gan Firws-Gysylltiedig â Firws Adenovirws o Ffactor Dynol VIII mewn Cleifion â Haemoffilia Difrifol A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Astudiaeth Diogelwch, Goddefgarwch ac Effeithlonrwydd Cam 1/2 o Valoctocogene Roxaparvovec, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector Feirws Adeno-Ffactor Dynol VIII mewn Hemophilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤ 1 IU / dL a Gwrthgyrff sy'n Bodoli Yn Erbyn AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Astudiaeth Cam 3 i Werthuso Effeithlonrwydd / Diogelwch Valoctocogene Roxaparvovec Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector AAV o hFVIII ar Ddos o 4E13vg / kg mewn Hemophilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤1IU / dL sy'n Derbyn arllwysiadau FVIII Proffylactig. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Astudiaeth Un-braich Label Agored Cam 3 i Werthuso Effeithlonrwydd a Diogelwch BMN 270, Trosglwyddiad Genyn wedi'i Gyfryngu gan Fector Feirws Adeno-Gysylltiedig â Ffactor Dynol VIII mewn Hemoffilia A Cleifion â Lefelau FVIII Gweddilliol ≤ 1 IU / dL sy'n Derbyn Proffylactig Arllwysiadau FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Gwerthusiad Aml-Ganolfan o Ddiogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir SPK-8011 [Fector Feirysol Cysylltiedig ag Adeno â Genyn Ffactor Dynol VIII wedi'i Ddileu B-Parth] mewn Gwrywod Gyda Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Astudiaeth Trosglwyddo Gene, Diogelwch Canfod Dos, Goddefgarwch, ac Effeithlonrwydd SPK-8011 [Fector Feirysol Cysylltiedig Adeno-Gysylltiedig â Genyn Ffactor Dynol VIII] mewn Unigolion â Hemoffilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Astudiaeth Canfod dos o Therapi Genynnau SPK-8016 mewn Cleifion â Hemoffilia A i Gefnogi Gwerthuso mewn Unigolion sydd ag Atalyddion FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Astudiaeth Fyd-eang, Label Agored, Multicenter, Cyfnod 1/2 o Ddwysáu Diogelwch a Dos BAX 888, Fector Seroteip Firws 8 (AAV8) sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Mynegi Ffactor Dileu B-Parth VIII (BDD-FVIII) mewn Hemoffilia Difrifol Mae Pynciau yn Gweinyddu Trwyth Mewnwythiennol Sengl. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Astudiaeth Cam 1/2, Label Agored, Addasol, Dosbarthu Dos i Asesu Diogelwch a Goddefgarwch SB-525 (Therapi Genyn Ffactor Dynol 2 Ailgyfansoddol AAV6 / 8) mewn Pynciau Oedolion â Hemoffilia Difrifol A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Therapi Gene ar gyfer Haemoffilia A Gan ddefnyddio Seroteip Nofel 8 Ffactor Amgodio Fector Feirysol cysylltiedig â Adeno Pseudotyped Adeno VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Therapi Gene Lentiviral FVIII ar gyfer Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Astudiaeth Cam I Gwerthuso Diogelwch a Dichonoldeb Trosglwyddo Bôn-gelloedd Hematopoietig Sy'n Targedu Cyflenwi Ffactor VIII o Blatennau ar gyfer Cleifion â Hemoffilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemoffilia B.

  • NCT02484092. Therapi Gene, Label Agored, Astudiaeth Dyrchafu Dos o SPK-9001 [Fector Feirysol Cysylltiedig ag Adeno Gyda Genyn Ffactor Dynol IX] Mewn Pynciau Gyda Hemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Astudiaeth Hir FIX: Trosglwyddo Gene Ffactor IX (FIX), Gwerthusiad Aml-fenter o Astudiaeth Diogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Treial Aml-ganolfan, label agored, heb ei reoli, dos sengl, esgynnol dos, aml-ganolfan yn ymchwilio i fector firaol cysylltiedig ag Adeno sy'n cynnwys Genyn Ffactor Dynol IX wedi'i optimeiddio Codon (AAV5-hFIX) wedi'i Weinyddu i Gleifion sy'n Oedolion gyda Hemoffilia difrifol neu gymedrol ddifrifol B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Cam III, Label Agored, Dos sengl, Aml-ganolfan, Treial Amlwladol Yn Ymchwilio i Fector Feirysol Seroteip 5 sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Cynnwys Amrywiad Padua o Genyn Ffactor Dynol IX sydd wedi'i optimeiddio gan Codon (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Wedi'i weinyddu i Bynciau Oedolion sydd â Hemoffilia B. Difrifol neu Gymedrol Difrifol. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Treial Cam IIb, label agored, dos sengl, braich sengl, aml-ganolfan i Gadarnhau Lefel Gweithgaredd Ffactor IX y Fector Feirysol Seroteip 5 sy'n gysylltiedig ag Adeno sy'n Cynnwys Amrywiad Padua o Genyn Ffactor Dynol IX sydd wedi'i optimeiddio gan Codon (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Wedi'i Weinyddu i Bynciau Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Treial Dos Agored Cam 1/2, Treial Dos esgynnol Sengl o Seroteip Feirws Optimeiddiedig Optimeiddiedig sy'n gysylltiedig ag Adeno 8 Therapi Genyn Ffactor IX (AskBio009) mewn Oedolion â Hemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Cam I / II, Label Agored, Multicentre, Dos Sengl esgynnol, Astudiaeth Diogelwch Fector Feirysol Cysylltiedig â Nofel (FLT180a) mewn Cleifion â Haemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Astudiaeth Ddilynol Tymor Hir Label Agored, Multicentre, i Ymchwilio i Ddiogelwch a Gwydnwch Ymateb yn dilyn dosio Fector Feirysol Newydd Gysylltiedig ag Adeno (FLT180a) mewn Cleifion â Haemoffilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Astudiaeth Dos esgynnol Cam I, Label Agored, Dyrchafael i Asesu Diogelwch a Goddefgarwch AAV2 / 6 Therapi Gene Ffactor IX Trwy Niwclease Bys Sinc (ZFN) Integreiddiad Targededig Cyfryngol SB-FIX mewn Pynciau Oedolion â Hemoffilia Difrifol B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Astudiaeth Dwysáu Dos Label Agored o Fector Feirysol Adeno-Gysylltiedig Hunan-gyflenwol (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Ar gyfer Trosglwyddo Genynnau yn Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol