Uchafbwyntiau 64ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH

Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV

Diweddariadau ar Dri Threial Clinigol Parhaus ar Oedolion â Hemoffilia Difrifol B

Steven W. Pipe, MD

Clirio Fector yn Gyflym yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII AAV-Gyfryngol yn y Treial Cam I/II o SPK-8011 mewn Pobl â Hemoffilia A

Clirio Fector yn Gyflym yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII AAV-Gyfryngol yn y Treial Cam I/II o SPK-8011 mewn Pobl â Hemoffilia A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH

Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV

Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV

Anna Sternberg, PhD

Y Berthynas Rhwng FVIII a Gynhyrchir Trawsgen a Chyfraddau Gwaedu 2 Flynedd ar ôl Trosglwyddo Genynnau Gyda Valoctocogene Roxaparvovec: Canlyniadau o Gener8-1

Y Berthynas Rhwng FVIII a Gynhyrchir Trawsgen a Chyfraddau Gwaedu 2 Flynedd ar ôl Trosglwyddo Genynnau Gyda Valoctocogene Roxaparvovec: Canlyniadau o Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Canlyniadau B-LIEVE, Astudiaeth Cadarnhau Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnau AAV FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia B

Canlyniadau B-LIEVE, Astudiaeth Cadarnhau Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnau AAV FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia B

Guy Young, MD

Gwelliannau mewn Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol B Ar ôl Derbyn Therapi Genynnau Etranacogene Dezaparvovec

Gwelliannau mewn Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol B Ar ôl Derbyn Therapi Genynnau Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT

Cywiro Hemostatig Sefydlog a Gwell Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig â Hemoffilia: Dadansoddiad Terfynol o Dreialon Hanfodol Cam 3 HOPE-B o Etranacogene Dezaparvovec

Cywiro Hemostatig Sefydlog a Gwell Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig â Hemoffilia: Dadansoddiad Terfynol o Dreialon Hanfodol Cam 3 HOPE-B o Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Dosbarthu LNPs mRNA CRISPR/Cas9 i Atgyweirio Dilead Bach mewn Genyn FVIII mewn Llygod Hemoffilia A

Dosbarthu LNPs mRNA CRISPR/Cas9 i Atgyweirio Dilead Bach mewn Genyn FVIII mewn Llygod Hemoffilia A

Chun-Yu Chen, PhD

Amrywiad Ffactor VIII Gyda Dileu Safle N-glycosylation ar 2118 Llai o Ymatebion Imiwnedd Gwrth-FVIII mewn Hemoffilia wedi'i Drin â Therapi Genynnau A Llygod

Amrywiad Ffactor VIII Gyda Dileu Safle N-glycosylation ar 2118 Llai o Ymatebion Imiwnedd Gwrth-FVIII mewn Hemoffilia wedi'i Drin â Therapi Genynnau A Llygod

Carol H. Miao, MD

Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig

Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig

Antonia Follenzi, MD, PhD

Uchafbwyntiau o Gyngres y Byd WFH 2022

Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau

Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau

Barbara Konkle, MD

Ar gael ar gyfer Credyd CME!

Pwnc: Therapi Gene mewn Hemoffilia
Math Achredu: AMA PRA Categori 1 Credyd (au)™
Dyddiad Rhyddhau: Mehefin 6, 2022
Dod i ben Dyddiad: Mehefin 5, 2023
Amcangyfrif o'r Amser i Gwblhau Gweithgaredd: cofnodion 15

Uchafbwyntiau O 15eg Cyngres Flynyddol EAHAD

Dewis Dos a Chynllun Astudio ar gyfer B-LIEVE, Treial Clinigol Cadarnhad Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnol FLT180A ar gyfer Cleifion â Hemoffilia B

Dewis Dos a Chynllun Astudio ar gyfer B-LIEVE, Treial Clinigol Cadarnhad Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnol FLT180A ar gyfer Cleifion â Hemoffilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Dadansoddiad Terfynol O Gam 3 Hanfodol Treial Therapi Genynnau HOPE-B: Effeithlonrwydd a Diogelwch Cyflwr Cymedrol Sefydlog Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol

Dadansoddiad Terfynol O Dreial Therapi Genetig Cam 3 Hanfodol HOPE-B

Wolfgang Miesbach, MD

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia Difrifol A: Canlyniadau o Ddadansoddiad Dwy Flynedd GENER8-1

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia Difrifol A: Canlyniadau o Ddadansoddiad Dwy Flynedd GENER8-1

Steven W. Pipe, MD

Effaith Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia A Difrifol ar Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd

Effaith Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia A Difrifol ar Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Uchafbwyntiau 16eg Gweithdy NHF ar Dechnolegau Newydd a Throsglwyddo Genynnau ar gyfer Hemoffilia

Crynodeb integreiddio AAV a goblygiadau

Crynodeb Integreiddio AAV a Goblygiadau

Frederic D. Bushman, PhD

Torri goddefgarwch trawsgen drwy imiwnedd

Torri Goddefgarwch Trawsgen drwy Atal Imiwnedd

Valder R. Arruda, MD, PhD

Targedu Endotheliwm Sinwsoaidd

Targedu Endotheliwm Sinwsoaidd

Antonia Follenzi, MD, PhD

Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH

Dadansoddiad Ôl-Hoc o Dreial Cam 8 GENEr1-3

Y Berthynas Rhwng Digwyddiadau Mynegiant a Gwaedu Endogenaidd, Transgene FVIII yn dilyn Trosglwyddo Gene Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Hemoffilia A Difrifol A: Dadansoddiad Ôl-Hoc o Brawf Cam 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Gwaedu Data ar Draws Lefelau Mynegiant FIX Gwaelodlin mewn Pobl â Hemoffilia B: Dadansoddiad sy'n defnyddio'r 'Astudiaeth Mynegiant Ffactor'

Gwaedu Data ar Draws Lefelau Mynegiant FIX Gwaelodlin mewn Pobl â Hemoffilia B: Dadansoddiad sy'n defnyddio'r 'Astudiaeth Mynegiant Ffactor'

Steven W. Pipe, MD

Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B Wedi'u Trin â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B Wedi'u Trin â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Mae Mynegiant Ffactor IX O fewn yr Ystod Normal yn Atal Gwaedu Digymell sydd Angen Triniaeth Yn dilyn Therapi Genynnau FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia Difrifol B: Astudiaeth Ddilynol Hirdymor o'r Rhaglen B-Amaze

Mae Mynegiant Ffactor IX O fewn yr Ystod Normal yn Atal Gwaedu Digymell sydd Angen Triniaeth Yn dilyn Therapi Genynnau FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia Difrifol B: Astudiaeth Ddilynol Hirdymor o'r Rhaglen B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Uchafbwyntiau Cyngres Flynyddol 28ain ESGCT

Monitro Safleoedd Integreiddio Fectorau mewn Dulliau Therapi Gene In Vivo yn ôl Dilyniant Safle Hylif-Biopsi-Integreiddio

Monitro Safleoedd Integreiddio Fectorau mewn Dulliau Therapi Gene In Vivo yn ôl Dilyniant Safle Hylif-Biopsi-Integreiddio

Daniela Cesana, PhD

Goresgyn imiwnedd gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i sicrhau trosglwyddiad genynnau diogel ac effeithlon mewn lleoliadau clinigol.

Goresgyn Imiwnedd Gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i Gyflawni Trosglwyddo Genynnau Diogel ac Effeithlon mewn Lleoliadau Clinigol.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Therapi Gene Lentiviral i'r Afu ar gyfer Hemoffilia a Thu Hwnt

Therapi Gene Lentiviral i'r Afu ar gyfer Hemoffilia a Thu Hwnt

Alessio Cantore, PhD

Diweddariad Cyfredol o dreialon clinigol ar Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Diweddariad Cyfredol o dreialon clinigol ar Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Wolfgang Miesbach, MD

Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.

Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.

Steven W. Pipe, MD

Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3

Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3

Steven W. Pipe, MD

Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine

Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Steven W. Pipe, MD

Uchafbwyntiau Cyngres Rithwir EAHAD 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene Gobaith-B Cam 3

Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene Gobaith-B Cam 3

Steven W. Pipe, MD

Nodweddu Dyfalbarhad Fector Feirws sy'n Gysylltiedig ag Adeno ar ôl Dilyniant Hirdymor yn y Model Haemoffilia a Cŵn

Nodweddu Dyfalbarhad Fector Feirws sy'n Gysylltiedig ag Adeno ar ôl Dilyniant Hirdymor yn y Model Haemoffilia a Cŵn

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Dilyniant ar Therapi Genynnau Firws Adeno-Gysylltiedig Newydd (AAV) (FLT180a) Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Dilyniant ar Therapi Genynnau Firws Adeno-Gysylltiedig Newydd (AAV) (FLT180a) Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briffiau Cynhadledd ASH

CREDYD CME EARN

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Steven W. Pipe, MD

Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Barbara A. Konkle, MD

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B Wedi'i Drin Waeth bynnag Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol

Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B Wedi'i Drin Waeth bynnag Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Steven W. Pipe, MD

Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol

Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol

Barbara A. Konkle, MD

Briffiau Cynhadledd ISTH

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia

Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Briffiau Cynhadledd WFH

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Steven W. Pipe, MD

Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Briffiau Cynhadledd ASGCT

CREDYD CME EARN

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Steven W. Pipe, MD

Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Sylw'r Gynhadledd o Orlando

Sylw i'r Gynhadledd o Orlando, yn cynnwys cyfweliadau arbenigol ar y datblygiadau diweddaraf mewn Therapi Gene.

CREDYD CME EARN

Sylw i'r Gynhadledd - Yn fyw o Orlando 2019

Diweddariadau Diweddar ar Dreialon Clinigol Therapi Gene yn Hemophilia B.

Mae Data Diogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir o Dreialon Therapi Gene yn Hemoffilia yn darparu Optimistiaeth

Mynegiant Tymor Hir o Ddigwyddiadau Trosglwyddo Gene ac Integreiddio Fector FVIII wedi'u cyfryngu yn Hemophilia

Dulliau Newydd o Therapi Genynnau Hemoffilia mewn Datblygiad Preclinical

Gwrthgyrff Preexisting i AAV a Chanlyniadau ar gyfer Therapi Gene Hemophilia

Dyfodol Therapi Genynnau Hemoffilia

Paratoi ar gyfer Cymeradwyo Therapi Genynnau ar gyfer Hemoffilia

Uchafbwyntiau 15fed Gweithdy NHF ar Dechnolegau Nofel a Throsglwyddo Gene ar gyfer Hemoffilia

A gyflwynir gan: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
Medi 13-14, 2019 • Washington, DC

delwedd

Sylw i'r Gynhadledd o ISTH 2019 ym Melbourne

Sylw i'r Gynhadledd o ISTH 2019 ym Melbourne, yn cynnwys cyfweliadau arbenigol ar y datblygiadau diweddaraf mewn Therapi Gene.

CREDYD CME EARN

Sylw i'r Gynhadledd - ISTH 2019 ym Melbourne

Yr Astudiaeth ALTA: Therapi Gene SB-525 mewn Oedolion â Hemoffilia A.

Nifer yr achosion o Wrthgyrff AAV Preexisting a Goblygiadau ar gyfer Therapi Gene mewn Hemoffilia

Canlyniadau Treialon Therapi Gene AMT-060 ac AMT-061 mewn Cleifion â Hemoffilia B.

Canlyniadau Cychwynnol Astudiaeth Alta Cam 1/2: Therapi Gene SB-525 mewn Oedolion â Hemoffilia A.

Dilyniant Blwyddyn i Gleifion â Hemoffilia B Yn dilyn Trosglwyddo Gene SPK-9001

Trosglwyddo Genynnau AMT-061 mewn Oedolion â Hemoffilia B: Canlyniadau Cynnar Treial Cam 2b

Statws Cyfredol Therapi Genynnau ar gyfer Hemoffilia

FLT180a: Fector AAV y Genhedlaeth Nesaf ar gyfer Hemophilia B.

Mynegiant Sefydlog o FIX: Canlyniadau wedi'u Diweddaru o Dreial Therapi Gene AMT-060 mewn Cleifion â Hemoffilia B.

Ffactor VIII sy'n seiliedig ar Fector Lentiviral a Therapi Gene Ffactor IX mewn Primatau nad ydynt yn ddynol

Therapi Gene AAV Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Cleifion â Hemoffilia A: Canlyniadau Newydd

Edrych Ymlaen ar Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia

Person ar y Stryd - ISTH 2019 ym Melbourne

Gwyliwch fel mynychwyr Cyngres ISTH 2019 ym Melbourne, Awstralia, yn trafod eu hymatebion i'r sesiwn ar Therapi Gene yn Hemophilia.

Theatr Cynnyrch- ISTH 2019 Melbourne

Gwyliwch wrth i Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH gyhoeddi lansiad Therapi Gene mewn Hemoffilia: Menter Addysg ISTH

Poster yr Arolwg Gwaelodlin

Poster

Poster Wedi'i gyflwyno yng Nghyngres ISTH 2019
Dydd Sul, Gorffennaf 7 • 18:30 - 19:30
Haniaethol / Poster #: PB1724
Melbourne, Awstralia

Yn gynnar yn 2019, trefnodd ISTH grŵp o arbenigwyr byd-enwog o’r gymuned hemoffilia fyd-eang i ddatblygu arolwg i nodi anghenion addysgol nas diwallwyd sy’n benodol i therapi genynnau mewn hemoffilia. Dosbarthwyd yr arolwg ar-lein i gynulleidfa ryngwladol. Dangosodd y canlyniadau fod angen mwy o addysg ar hanfodion therapi genynnau i lawer a gwell dealltwriaeth o therapi genynnau fel dull triniaeth ar gyfer hemoffilia A a B.

Map Ffordd Addysgol

Map Ffordd Addysgol ISTH - Arweinio Addysg ar gyfer y Dyfodol
Eich Paratoi i Ateb y Cwestiynau Beirniadol hyn

delwedd

Yn ôl i ben y dudalen

Cytunaf â'r Telerau ac amodau a’r Polisi Preifatrwydd

Amdanom ni

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol