Uchafbwyntiau 64ain Cyfarfod Blynyddol ac Arddangosiad ASH
Diweddariadau ar Dri Threial Clinigol Parhaus ar Oedolion â Hemoffilia Difrifol B
Clirio Fector yn Gyflym yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII AAV-Gyfryngol yn y Treial Cam I/II o SPK-8011 mewn Pobl â Hemoffilia A
Uchafbwyntiau 30ain Gyngres ISTH
Egluro'r Mecanwaith y tu ôl i'r Anghysondeb Assay Ffactor VIII sy'n Deillio o AAV
Y Berthynas Rhwng FVIII a Gynhyrchir Trawsgen a Chyfraddau Gwaedu 2 Flynedd ar ôl Trosglwyddo Genynnau Gyda Valoctocogene Roxaparvovec: Canlyniadau o Gener8-1
Canlyniadau B-LIEVE, Astudiaeth Cadarnhau Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnau AAV FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia B
Gwelliannau mewn Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol neu Gymedrol Ddifrifol B Ar ôl Derbyn Therapi Genynnau Etranacogene Dezaparvovec
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT
Cywiro Hemostatig Sefydlog a Gwell Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig â Hemoffilia: Dadansoddiad Terfynol o Dreialon Hanfodol Cam 3 HOPE-B o Etranacogene Dezaparvovec
Dosbarthu LNPs mRNA CRISPR/Cas9 i Atgyweirio Dilead Bach mewn Genyn FVIII mewn Llygod Hemoffilia A
Amrywiad Ffactor VIII Gyda Dileu Safle N-glycosylation ar 2118 Llai o Ymatebion Imiwnedd Gwrth-FVIII mewn Hemoffilia wedi'i Drin â Therapi Genynnau A Llygod
Hyrwyddwr Stabilin-2 yn Modylu'r Ymateb Imiwn i FVIII Ar ôl Dosbarthu Fector Lentifeirws mewn Llygod Hemoffilig
Uchafbwyntiau o Gyngres y Byd WFH 2022
Defnyddio Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn Haemoffilia y Byd ar gyfer Dilyniant Hirdymor i Gleifion Haemoffilia sy'n cael eu Trin â Therapi Genynnau
Ar gael ar gyfer Credyd CME!
Pwnc: Therapi Gene mewn Hemoffilia
Math Achredu: AMA PRA Categori 1 Credyd (au)™
Dyddiad Rhyddhau: Mehefin 6, 2022
Dod i ben Dyddiad: Mehefin 5, 2023
Amcangyfrif o'r Amser i Gwblhau Gweithgaredd: cofnodion 15
Uchafbwyntiau O 15eg Cyngres Flynyddol EAHAD
Dewis Dos a Chynllun Astudio ar gyfer B-LIEVE, Treial Clinigol Cadarnhad Dos Cam 1/2 o Therapi Genynnol FLT180A ar gyfer Cleifion â Hemoffilia B
Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia Difrifol A: Canlyniadau o Ddadansoddiad Dwy Flynedd GENER8-1
Steven W. Pipe, MD
Effaith Trosglwyddo Genynnau Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Haemoffilia A Difrifol ar Ansawdd Bywyd sy'n Gysylltiedig ag Iechyd
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Uchafbwyntiau 16eg Gweithdy NHF ar Dechnolegau Newydd a Throsglwyddo Genynnau ar gyfer Hemoffilia
Uchafbwyntiau O'r 63ain Cyfarfod Blynyddol ASH
Y Berthynas Rhwng Digwyddiadau Mynegiant a Gwaedu Endogenaidd, Transgene FVIII yn dilyn Trosglwyddo Gene Valoctocogene Roxaparvovec ar gyfer Hemoffilia A Difrifol A: Dadansoddiad Ôl-Hoc o Brawf Cam 8 GENEr1-3
Gwaedu Data ar Draws Lefelau Mynegiant FIX Gwaelodlin mewn Pobl â Hemoffilia B: Dadansoddiad sy'n defnyddio'r 'Astudiaeth Mynegiant Ffactor'
Dilyniant o Mwy na 5 Mlynedd mewn Carfan o Gleifion â Hemoffilia B Wedi'u Trin â Therapi Genynnau Feirws Cysylltiedig â Fidanacogene Elaparvovec Adeno
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Mae Mynegiant Ffactor IX O fewn yr Ystod Normal yn Atal Gwaedu Digymell sydd Angen Triniaeth Yn dilyn Therapi Genynnau FLT180a mewn Cleifion â Hemoffilia Difrifol B: Astudiaeth Ddilynol Hirdymor o'r Rhaglen B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitro Safleoedd Integreiddio Fectorau mewn Dulliau Therapi Gene In Vivo yn ôl Dilyniant Safle Hylif-Biopsi-Integreiddio
Goresgyn Imiwnedd Gwrth-AAV sy'n bodoli eisoes i Gyflawni Trosglwyddo Genynnau Diogel ac Effeithlon mewn Lleoliadau Clinigol.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Diweddariad Cyfredol o dreialon clinigol ar Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia
Wolfgang Miesbach, MD
Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.
Steven W. Pipe, MD
Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3
Steven W. Pipe, MD
Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine
David Lillicrap, MD, FRCPC
Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?
Steven W. Pipe, MD
Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene Gobaith-B Cam 3
Steven W. Pipe, MD
Nodweddu Dyfalbarhad Fector Feirws sy'n Gysylltiedig ag Adeno ar ôl Dilyniant Hirdymor yn y Model Haemoffilia a Cŵn
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Dilyniant ar Therapi Genynnau Firws Adeno-Gysylltiedig Newydd (AAV) (FLT180a) Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B Wedi'i Drin Waeth bynnag Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b
Steven W. Pipe, MD
Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol
Barbara A. Konkle, MD
Briffiau Cynhadledd ISTH
Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog
Paul Batty, MBBS, PhD
Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Briffiau Cynhadledd WFH
Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol
Steven W. Pipe, MD
Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briffiau Cynhadledd ASGCT
Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII
Steven W. Pipe, MD
Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Sylw'r Gynhadledd o Orlando
Sylw i'r Gynhadledd o Orlando, yn cynnwys cyfweliadau arbenigol ar y datblygiadau diweddaraf mewn Therapi Gene.
Sylw i'r Gynhadledd - Yn fyw o Orlando 2019






