Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1

Effeithlonrwydd a Diogelwch Trosglwyddo Gene Firws sy'n gysylltiedig ag Adeno Valoctocogene ar gyfer Hemoffilia Difrifol A: Canlyniadau Treial GENEr3-8 Cam 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

GWYLIO
Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.

Adroddiad Achos Diogelwch yr Afu O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3 mewn Oedolion â Hemoffilia B.

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3

Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine

Ymchwilio i Ganlyniadau Cynnar Yn dilyn Therapi Genynnau Feirysol sy'n gysylltiedig ag Adeno mewn Model Hemoffilia Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

GWYLIO
Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

Canlyniadau Clinigol mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Gyda Gwrthgyrff Niwtraloli sydd eisoes yn bodoli i AAV5: Data 6 Mis O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec Cam 3

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

GWYLIO
Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Esblygiad Therapi Genynnau Fector AAV Yn Parhaus mewn Hemoffilia. A fydd Nodweddion Unigryw BAY 2599023 yn Mynd i'r Afael â'r Anghenion Eithriadol?

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO

Uchafbwyntiau Cyngres Rithwir EAHAD 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene Gobaith-B Cam 3

Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene Gobaith-B Cam 3

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Nodweddu Dyfalbarhad Fector Feirws sy'n Gysylltiedig ag Adeno ar ôl Dilyniant Hirdymor yn y Model Haemoffilia a Cŵn

Nodweddu Dyfalbarhad Fector Feirws sy'n Gysylltiedig ag Adeno ar ôl Dilyniant Hirdymor yn y Model Haemoffilia a Cŵn

Paul Batty, MBBS, PhD

GWYLIO
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

GWYLIO
Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Frank WG Leebeek, MD, PhD

GWYLIO
Dilyniant ar Therapi Genynnau Firws Adeno-Gysylltiedig Newydd (AAV) (FLT180a) Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Dilyniant ar Therapi Genynnau Firws Adeno-Gysylltiedig Newydd (AAV) (FLT180a) Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd ASH

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Mae gan Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf-mewn-Dynol o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A - BAE 2599023 Gymhwysedd Cleifion Eang a Mynegiant Hirdymor Sefydlog a Chynaliadwy o FVIII

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Cofrestrfa Therapi Genynnau Ffederasiwn y Byd

Barbara A. Konkle, MD

GWYLIO
Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Therapi Gene AMT-060 mewn Oedolion sydd â Hemoffilia Difrifol Difrifol neu Gymedrol B Cadarnhau Mynegiant FIX Sefydlog a Gostyngiadau Gwydn mewn Gwaedu a Defnydd Ffactor IX am hyd at 5 mlynedd

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

GWYLIO
Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B Wedi'i Drin Waeth bynnag Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol

Data Cyntaf O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3: Effeithlonrwydd a Diogelwch Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX; AMT-061) mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol B Wedi'i Drin Waeth bynnag Niwtraliad Gwrth-Capsid Cyn-Bresennol

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Etranacogene Dezaparvovec (amrywiad AAV5-Padua hFIX), Fector Gwell ar gyfer Trosglwyddo Genynnau mewn Oedolion sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-Difrifol: Data Dwy Flynedd o Brawf Cyfnod 2b

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol

Diweddariad Dilynol o Astudiaeth Alta, Astudiaeth Cam 1/2 o Therapi Genynnau Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) mewn Oedolion â Hemoffilia Difrifol

Barbara A. Konkle, MD

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd ISTH

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Treial Cam I / II SPK-8011: Mynegiant FVIII Sefydlog a Gwydn am> 2 flynedd gyda Gwelliannau ABR Sylweddol mewn Carfannau Dos Cychwynnol Yn dilyn Trosglwyddo Genynnau FVIII wedi'i Gyfryngu gan AAV ar gyfer Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

GWYLIO
Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Canlyniadau Genom Fector Hirdymor ac Imiwnogenigrwydd Trosglwyddo Genynnau AAV FVIII yn y Model Hemophilia A Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

GWYLIO
Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Mae Therapi Genynnau Firws Cysylltiedig Nofel Adeno (AAV) (FLT180a) Yn Cyflawni Lefelau Gweithgaredd FIX Arferol mewn Cleifion Hemoffilia B (HB) Difrifol (Astudiaeth B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GWYLIO
Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia

Amledd, Lleoliad a Natur Mewnosodiadau Fector AAV Ar ôl Dilyniant Hirdymor o Ddarpariaeth Transgene FVIII mewn Model Cŵn Hemoffilia

Paul Batty, MBBS, PhD

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd WFH

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Cynnydd Diweddar yn natblygiad AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) ar gyfer Pobl sydd â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol Difrifol

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

Astudiaeth Ddilynol Pedair blynedd Gyntaf mewn Pobl o Effeithlonrwydd a Diogelwch Therapiwtig Gwydn: Therapi Genynnau AAV Gyda Roxaparvovec Valoctocogene ar gyfer Haemoffilia Difrifol A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

GWYLIO

Briffiau Cynhadledd ASGCT

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Astudiaeth Therapi Gene Cyntaf mewn Pobl o Dechnoleg Fector Capsid AAVhu37 mewn Hemoffilia Difrifol A: Diogelwch a Chanlyniadau Gweithgaredd FVIII

Steven W. Pipe, MD

GWYLIO
Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau

Defnyddio afferesis i gael gwared ar wrthgyrff niwtraliol AAV mewn cleifion sydd wedi'u gwahardd o'r blaen o therapi genynnau
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

GWYLIO
Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.

Datblygu Fector Ymgeisydd Clinigol AAV3 ar gyfer Therapi Genynnau Hemophilia B.
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

GWYLIO
Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Dadansoddiad Integreiddio AAV Ar ôl Dilyniant Tymor Hir mewn Cŵn Hemophilia A Yn Datgelu Canlyniadau Genetig Cywiriad Genynnau wedi'i Gyfryngu gan AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

GWYLIO

Sylw'r Gynhadledd o Orlando

Sylw i'r Gynhadledd o Orlando, yn cynnwys cyfweliadau arbenigol ar y datblygiadau diweddaraf mewn Therapi Gene.

CREDYD CME EARN

Sylw i'r Gynhadledd - Yn fyw o Orlando 2019

Diweddariadau Diweddar ar Dreialon Clinigol Therapi Gene yn Hemophilia B.
Mae Data Diogelwch ac Effeithlonrwydd Tymor Hir o Dreialon Therapi Gene yn Hemoffilia yn darparu Optimistiaeth
Mynegiant Tymor Hir o Ddigwyddiadau Trosglwyddo Gene ac Integreiddio Fector FVIII wedi'u cyfryngu yn Hemophilia
Dulliau Newydd o Therapi Genynnau Hemoffilia mewn Datblygiad Preclinical
Gwrthgyrff Preexisting i AAV a Chanlyniadau ar gyfer Therapi Gene Hemophilia
Dyfodol Therapi Genynnau Hemoffilia
Paratoi ar gyfer Cymeradwyo Therapi Genynnau ar gyfer Hemoffilia