Pedwar Datblygiad Addawol mewn Ymchwil Therapi Gene

Pedwar Datblygiad Addawol mewn Ymchwil Therapi Gene

Cyflwynwyd therapi genynnau fel theori ym 1972, a chynhaliwyd yr ymgais gyntaf i drosglwyddo genyn dynol yn yr 1980au. Roedd y driniaeth yn aflwyddiannus, ac ers hynny, bu gwelliannau esbonyddol yn ymchwil ac addysg hemoffilia.

Heddiw, y cwestiynau dan sylw yw, “Beth yw nod therapi genynnau?" a “Beth yw dyfodol ymchwil therapi genynnau ar gyfer hemoffilia? ” Yr ateb yw disodli genyn diffygiol gydag un sy'n gweithredu'n llawn. Yn yr erthygl hon, rydyn ni'n mynd i edrych yn agosach ar bedwar cynnydd addawol mewn ymchwil therapi genynnau i gyflawni'r nod hwnnw:

1. Mae therapi genynnau AMT-060 yn atal gwaedu am hyd at bum mlynedd

Mae AMT-060 yn driniaeth therapi genynnau cenhedlaeth gyntaf uniQures, ac mae'n parhau i leihau cyfnodau gwaedu mewn cyfranogwyr â hemoffilia B. Hefyd, llwyddodd wyth o bob naw dyn yn yr astudiaeth i atal eu triniaethau proffylactig cyfredol.

Mae AMT-060 yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r amrywiad firws 5 sy'n gysylltiedig ag adeno i ddosbarthu copi gweithredol o'r genyn FIX. Mae'r cludo trwy un chwistrelliad i'r llif gwaed. Mae'r data'n dangos bod y driniaeth hon yn atal gwaedu am hyd at bum mlynedd. Cynigiwyd y canfyddiadau hyn yn 62ain Cyfarfod Blynyddol a Arddangosiad Cymdeithas Haematoleg America, a gynhaliwyd bron ym mis Rhagfyr.

2. Llwyddodd AMT-061 i gynyddu gweithgaredd ffactor IX yn llwyddiannus a gwaedu dan reolaeth ar gyfer hemoffilia B.

Mae AMT-061 o uniQure yn therapi genynnau ymchwiliol ar gyfer trin hemoffilia B. Yn 62ain Cyfarfod Blynyddol a Arddangosiad Cymdeithas Haematoleg America, cyflwynodd y cwmni ganfyddiadau sy'n dangos bod y therapi wedi cynyddu gweithgaredd ffactor IX (FIX) yn llwyddiannus a gwaedu dan reolaeth. mewn cleifion hemoffilia.

Mae AMT-061 yn defnyddio fector firaol AAV5 i gyflwyno fersiwn o'r genyn FIX gyda gweithgaredd FIX uchel. Mae hemoffilia B yn cael ei achosi gan brotein ceulo FIX sydd ar goll neu'n ddiffygiol, ac mae'r danfoniad yn caniatáu i gleifion hemoffilia B gynhyrchu FIX swyddogaethol.

Roedd yr astudiaeth yn cynnwys 54 o ddynion ag oedran canolrifol o 41.5. Rhoddwyd dos sengl o'r driniaeth AMT-061 i bob un trwy drwyth mewnwythiennol. Roedd y therapi yn cael ei oddef yn dda; fodd bynnag, nododd 37 o gyfranogwyr ddigwyddiadau niweidiol ysgafn, gan gynnwys mwy o ensymau afu, cur pen, a symptomau tebyg i ffliw.

Fe wnaethant weld gostyngiad mewn gwaedu, serch hynny. Ni welodd 39 o gleifion unrhyw waedu yn ystod yr achos.

3. Roedd dos sengl o therapi genynnau BAY 2599023 yn hyrwyddo cynhyrchu ffactor VIII (FVIII) yn ddiogel.

Mae BAY 2599023, a elwir yn ffurfiol DTX201, yn therapi genynnau arbrofol ar gyfer hemoffilia A a ddatblygwyd gan Bayer gyda Ultragenyx Pharmaceuticals. Yn ei dreial clinigol, mae dau o'r chwe chyfranogwr yn dal i ddangos gweithgaredd FVIII flwyddyn ar ôl eu dos sengl.

Mae BAY 2599023 yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r firws sy'n gysylltiedig ag adeno (AAVhu37) i ddosbarthu copi byrrach ond swyddogaethol o FVIII i'r claf. Ni all unigolion â hemoffilia A gynhyrchu neu fod â meintiau cyfyngedig o FVIII. Cafodd dau glaf y dos isaf o BAY 2599023, a chafodd ei oddef yn dda. Canfu profion ei fod i bob pwrpas yn cynyddu lefelau FVIII ac yn atal gwaedu rhag digwydd.

Rhoddwyd dos canolig isel o'r therapi i ddau glaf a gwelwyd cynnydd yn lefelau FVIII. Roeddent hefyd yn gallu atal triniaethau proffylactig, er bod gan un o'r ddau ddyn ddrychiad bach mewn ensymau afu.

Derbyniodd y ddau gyfranogwr olaf ddogn canolig uchel o BAY 2599023. Roedd gan y ddau ddyn ddrychiadau ysgafn i gymedrol mewn ensymau afu. Cafodd un dyn waedu trawmatig yn ystod yr achos a gafodd ei ddatrys heb drwyth o ffactorau ceulo.

4. Mae therapi genynnau BioMarin yn atal gwaedu ar ôl pedair blynedd

Mae Valoctocogene roxaparvovec o BioMarin Pharmaceuticals yn therapi genynnau ymchwiliol sy'n atal penodau gwaedu i bob pwrpas ar ôl pedair blynedd. Mae'r therapi genynnau hwn, a elwir yn ffurfiol BMN 270, yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r firws sy'n gysylltiedig ag adeno i ddosbarthu copi swyddogaethol o'r genyn FVIII. Mae'r canlyniadau'n dangos y gall pawb sy'n cymryd rhan yn yr astudiaeth aros i ffwrdd o driniaethau proffylacsis ar gyfer ffactor VIII, ac mae eu ABR yn parhau i fod yn isel.

Sut fyddech chi'n disgrifio statws cyfredol astudiaethau therapi genynnau? I gael y wybodaeth ddiweddaraf am therapi genynnau ar gyfer hemoffilia, tanysgrifiwch i newyddion a diweddariadau gan arbenigwyr yn y gymuned ymchwil.

delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol