Pedwar Datblygiad Addawol mewn Ymchwil Therapi Gene

Pedwar Datblygiad Addawol mewn Ymchwil Therapi Gene

Cyflwynwyd therapi genynnau fel theori ym 1972, a chynhaliwyd yr ymgais gyntaf i drosglwyddo genyn dynol yn yr 1980au. Roedd y driniaeth yn aflwyddiannus, ac ers hynny, bu gwelliannau esbonyddol yn ymchwil ac addysg hemoffilia.

Heddiw, y cwestiynau dan sylw yw, “Beth yw nod therapi genynnau?" a “Beth yw dyfodol ymchwil therapi genynnau ar gyfer hemoffilia? ” Yr ateb yw disodli genyn diffygiol gydag un sy'n gweithredu'n llawn. Yn yr erthygl hon, rydyn ni'n mynd i edrych yn agosach ar bedwar cynnydd addawol mewn ymchwil therapi genynnau i gyflawni'r nod hwnnw:

1. Mae therapi genynnau AMT-060 yn atal gwaedu am hyd at bum mlynedd

Mae AMT-060 yn driniaeth therapi genynnau cenhedlaeth gyntaf uniQures, ac mae'n parhau i leihau cyfnodau gwaedu mewn cyfranogwyr â hemoffilia B. Hefyd, llwyddodd wyth o bob naw dyn yn yr astudiaeth i atal eu triniaethau proffylactig cyfredol.

Mae AMT-060 yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r amrywiad firws 5 sy'n gysylltiedig ag adeno i ddosbarthu copi gweithredol o'r genyn FIX. Mae'r cludo trwy un chwistrelliad i'r llif gwaed. Mae'r data'n dangos bod y driniaeth hon yn atal gwaedu am hyd at bum mlynedd. Cynigiwyd y canfyddiadau hyn yn 62ain Cyfarfod Blynyddol a Arddangosiad Cymdeithas Haematoleg America, a gynhaliwyd bron ym mis Rhagfyr.

2. Llwyddodd AMT-061 i gynyddu gweithgaredd ffactor IX yn llwyddiannus a gwaedu dan reolaeth ar gyfer hemoffilia B.

Mae AMT-061 o uniQure yn therapi genynnau ymchwiliol ar gyfer trin hemoffilia B. Yn 62ain Cyfarfod Blynyddol a Arddangosiad Cymdeithas Haematoleg America, cyflwynodd y cwmni ganfyddiadau sy'n dangos bod y therapi wedi cynyddu gweithgaredd ffactor IX (FIX) yn llwyddiannus a gwaedu dan reolaeth. mewn cleifion hemoffilia.

Mae AMT-061 yn defnyddio fector firaol AAV5 i gyflwyno fersiwn o'r genyn FIX gyda gweithgaredd FIX uchel. Mae hemoffilia B yn cael ei achosi gan brotein ceulo FIX sydd ar goll neu'n ddiffygiol, ac mae'r danfoniad yn caniatáu i gleifion hemoffilia B gynhyrchu FIX swyddogaethol.

Roedd yr astudiaeth yn cynnwys 54 o ddynion ag oedran canolrifol o 41.5. Rhoddwyd dos sengl o'r driniaeth AMT-061 i bob un trwy drwyth mewnwythiennol. Roedd y therapi yn cael ei oddef yn dda; fodd bynnag, nododd 37 o gyfranogwyr ddigwyddiadau niweidiol ysgafn, gan gynnwys mwy o ensymau afu, cur pen, a symptomau tebyg i ffliw.

Fe wnaethant weld gostyngiad mewn gwaedu, serch hynny. Ni welodd 39 o gleifion unrhyw waedu yn ystod yr achos.

3. Roedd dos sengl o therapi genynnau BAY 2599023 yn hyrwyddo cynhyrchu ffactor VIII (FVIII) yn ddiogel.

Mae BAY 2599023, a elwir yn ffurfiol DTX201, yn therapi genynnau arbrofol ar gyfer hemoffilia A a ddatblygwyd gan Bayer gyda Ultragenyx Pharmaceuticals. Yn ei dreial clinigol, mae dau o'r chwe chyfranogwr yn dal i ddangos gweithgaredd FVIII flwyddyn ar ôl eu dos sengl.

Mae BAY 2599023 yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r firws sy'n gysylltiedig ag adeno (AAVhu37) i ddosbarthu copi byrrach ond swyddogaethol o FVIII i'r claf. Ni all unigolion â hemoffilia A gynhyrchu neu fod â meintiau cyfyngedig o FVIII. Cafodd dau glaf y dos isaf o BAY 2599023, a chafodd ei oddef yn dda. Canfu profion ei fod i bob pwrpas yn cynyddu lefelau FVIII ac yn atal gwaedu rhag digwydd.

Rhoddwyd dos canolig isel o'r therapi i ddau glaf a gwelwyd cynnydd yn lefelau FVIII. Roeddent hefyd yn gallu atal triniaethau proffylactig, er bod gan un o'r ddau ddyn ddrychiad bach mewn ensymau afu.

Derbyniodd y ddau gyfranogwr olaf ddogn canolig uchel o BAY 2599023. Roedd gan y ddau ddyn ddrychiadau ysgafn i gymedrol mewn ensymau afu. Cafodd un dyn waedu trawmatig yn ystod yr achos a gafodd ei ddatrys heb drwyth o ffactorau ceulo.

4. Mae therapi genynnau BioMarin yn atal gwaedu ar ôl pedair blynedd

Mae Valoctocogene roxaparvovec o BioMarin Pharmaceuticals yn therapi genynnau ymchwiliol sy'n atal penodau gwaedu i bob pwrpas ar ôl pedair blynedd. Mae'r therapi genynnau hwn, a elwir yn ffurfiol BMN 270, yn defnyddio fersiwn wedi'i haddasu o'r firws sy'n gysylltiedig ag adeno i ddosbarthu copi swyddogaethol o'r genyn FVIII. Mae'r canlyniadau'n dangos y gall pawb sy'n cymryd rhan yn yr astudiaeth aros i ffwrdd o driniaethau proffylacsis ar gyfer ffactor VIII, ac mae eu ABR yn parhau i fod yn isel.

Sut fyddech chi'n disgrifio statws cyfredol astudiaethau therapi genynnau? I gael y wybodaeth ddiweddaraf am therapi genynnau ar gyfer hemoffilia, tanysgrifiwch i newyddion a diweddariadau gan arbenigwyr yn y gymuned ymchwil.