Beth yw Nod Therapi Gene ar gyfer Cleifion Hemoffilia?

Beth yw Nod Therapi Gene ar gyfer Cleifion Hemoffilia?

Therapi genynnau mae llawer o addewid i unigolion ag amrywiaeth eang o gyflyrau, gan gynnwys mathau o ganserau, AIDS, diabetes, clefyd y galon a hemoffilia. Mae'r dull arloesol hwn o drin yn newid genynnau y tu mewn i gelloedd y corff i atal y clefyd. Mae therapi genynnau yn ceisio disodli neu drwsio genynnau treigledig a gwneud celloedd heintiedig yn fwy amlwg i'r system imiwnedd. Etifeddir hemoffilia A a B fel rhan o batrwm enciliol cysylltiedig â X. Mae geneteg hemoffilia yn cynnwys genynnau a geir yn y cromosom X, ac mae'n cymryd dim ond un genyn diffygiol i arwain at yr anhwylder gwaedu hwn. Mae therapïau celloedd a genynnau yn dal i gael eu hastudio, ond mae'r canlyniadau'n addawol. Mae treialon clinigol wedi dangos llwyddiant, ac mae'r Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi cymeradwyo un math o therapi celloedd. Yn ein "Ystyriaethau Allweddol: Datblygiadau mewn Therapi Gene ar gyfer Hemophilia," dan arweiniad Glenn F. Pierce, rydym yn trafod trosolwg o'r clefyd, cyflwr presennol therapi genynnau, a mwy.

Beth Yw Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia?

Mae gan hemoffiliacs genyn diffygiol, ac mae'r genyn hwnnw'n achosi iddynt ddiffyg y proteinau cywir sy'n angenrheidiol i waed geulo. Y protein coll yw'r hyn sy'n diffinio'r math o hemoffilia. Mae'r rhai â hemoffilia A yn brin o ffactor VIII, a'r rhai â hemoffilia B, ffactor IX.

Am ddegawdau, roedd triniaeth ar gyfer y ddau fath hyn o hemoffilia yn cynnwys cymryd copi gweithredol o'r protein angenrheidiol, ffactor VIII neu ffactor IV, a thrwytho'r claf ag ef. Y therapi amnewid hwn yw'r sylfaen ar gyfer triniaeth hemoffilia, ond mae angen triniaeth hirdymor. Nid therapi disodli genynnau yn unig sy'n darparu'r protein coll i geulo gwaed. Y nod yw disodli'r genyn diffygiol yn lle. Mae'n amcan uchelgeisiol, ond byddai'n cywiro'r broblem yn ei sylfaen. Trwy drwsio'r nam genetig sy'n gysylltiedig â hemoffilia, mae'r driniaeth yn galluogi'r corff i wneud ei brotein, felly nid oes angen triniaethau pellach.

Sut mae Therapi Gene ar gyfer Hemoffilia yn Gweithio

Therapi genynnau ar gyfer hemoffilia yn nodweddiadol yn defnyddio firws wedi'i addasu, felly nid yw'n achosi afiechyd. Mae'r firws wedi'i addasu hefyd yn gweithredu fel fector i gyflwyno copi o'r genyn sy'n angenrheidiol ar gyfer y ffactor ceulo. Mae firysau'n gweithio'n dda fel fectorau oherwydd gallant fynd i mewn i gelloedd a dosbarthu deunydd genetig. Mae addasu'r firws yn golygu ei fod yn darparu deunydd genetig therapiwtig yn unig. Mae'r fectorau yn mynd i mewn i gelloedd afu y claf, ac mae'r afu yn creu'r gwahanol elfennau sydd eu hangen ar waed, gan gynnwys ceulo ffactorau VIII ac IX. Unwaith y bydd y firws yn adneuo'r genyn gweithredol i gelloedd yr afu, mae'r therapi genynnau yn dweud wrth y genynnau i gynhyrchu ffactorau ceulo gweithredol y gwaed.

Beth Yw Nod Therapi Gene ar gyfer Hemoffiliacs?

Therapi genynnau yn gallu cynhyrchu datrysiad tymor hir i'r rhai sydd mewn perygl ar gyfer cyfnodau gwaedu difrifol a disodli'r genyn diffygiol gydag un sy'n gweithio.

Gall y dull triniaeth un a wnaed olygu y gallai cleifion hemoffilia sydd bellach yn gorfod dioddef arllwysiadau mewnwythiennol aml i gael y ffactorau ceulo angenrheidiol gael un driniaeth dos sengl. Mae hynny'n gwneud therapi genynnau ar gyfer hemoffiliacs yn opsiwn chwyldroadol sy'n newid bywyd. Gall roi rhyddid newydd i'r rhai sydd â'r afiechyd gynyddu eu gweithgaredd.

Mae'r cwestiwn sy'n parhau am y dull triniaeth hwn yn un o wydnwch. Y ddau astudiaethau clinigol anifeiliaid a phobl wedi dangos bod y driniaeth yn para am flynyddoedd. Fodd bynnag, mae'n gysyniad newydd, felly bydd yn cymryd amser i weld a yw'r driniaeth dos sengl yn para.

I ddarganfod mwy am therapi genynnau ar gyfer hemoffilia a derbyn y newyddion diweddaraf gan tanysgrifio am ddiweddariadau heddiw.