Amrywiad Ffactor VIII Gyda Dileu Safle N-glycosylation ar 2118 Llai o Ymatebion Imiwnedd Gwrth-FVIII mewn Hemoffilia wedi'i Drin â Therapi Genynnau A Llygod
Uchafbwyntiau 25ain Cyfarfod Blynyddol ASGCT

Amrywiad Ffactor VIII Gyda Dileu Safle N-glycosylation ar 2118 Llai o Ymatebion Imiwnedd Gwrth-FVIII mewn Hemoffilia wedi'i Drin â Therapi Genynnau A Llygod

Cyflwynwyd gan: Carol H. Miao, MD, Sefydliad Ymchwil Plant Seattle, Seattle, Washington, Unol Daleithiau America

Carol H. Miao1,4, Fang Meng-Ni1, Shuaishuai Wang2, Junping Zhang3, Xiaohe Cai1, Ting-Yen Chao1, Lei Li2, Weidong Xiao3, Barbara A. Konkle4

1Sefydliad Ymchwil Plant Seattle, Seattle, WA
2Prifysgol Talaith Georgia, Atlanta, GA
3Prifysgol Indiana, Indianapolis, IN
4Prifysgol Washington, Seattle, WA

Pwyntiau Data Allweddol

Datblygiad Atalyddion Ar ôl Trwythiad o Amrywiadau WT-BDD-FVIII a threiglo FVIII

Hemoffilia A llygod eu chwistrellu hydrodynamig gyda plasmidau amgodio amrywiadau FVIII treiglo a WT BDD-FVIII, yn y drefn honno. Perfformiwyd ail heriau trwy chwistrelliad hydrodynamig ym mhob grŵp ar Ddiwrnod 86. (A) O'r chwith i'r dde, y plasmidau math gwyllt (WT)-BDD-FVIII a ddefnyddiwyd ar gyfer mutagenesis N i Q, y lluniadau amrywiad FVIII a ddefnyddiwyd ar gyfer in vivo therapi genynnau, ac ymateb gwrthgyrff FVIII cymharol. (B) Dadansoddwyd lefelau IgG FVIII-benodol gan ELISA yn dilyn heriau plasmid cyntaf ac ail. Gostyngwyd ymatebion imiwn gwrth-FVIII yn sylweddol mewn llygod a gafodd eu trin â'r plasmid sy'n cario amrywiad FVIII N2118Q.

Crynhoad cell CD4 + T mewn Ymateb i Peptidau Mannosylated sy'n Gorgyffwrdd

(A) Cafodd peptidau gorgyffwrdd o amgylch safle N2118, 15 asid amino o hyd, eu syntheseiddio ag atodiadau mannose glycan Man6GlcNAc2 uchel. (B) Mesurwyd lefelau amlhau celloedd T CD4+ mewn ymateb i peptidau mannosylated MP1 (panel chwith), MP2 (panel canol), a MP3 (panel dde) a'u cymheiriaid nad ydynt yn glycosylated (NGP1, NGP2, a NGP3). Cyflwynir y data fel modd gyda gwyriad safonol o dri arbrawf ar wahân (**P <0.01, ***P <0.001).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol