Steven W. Pipe, MD
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021

Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3

Pibell SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Allwedd NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Ymchwilwyr HOPE-B

1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau

2Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd

3Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, Unol Daleithiau

4Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau

5Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal

6uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau

7uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd

8Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen

Pwyntiau Data Allweddol

Gweithgaredd FIX Dros 52 Wythnos Ar ôl trwytho

Gweithgaredd FIX cymedrig a chanolrifol ar gyfer yr holl gyfranogwyr yn y treial HOPE-B am 52 wythnos ar ôl dosio gyda 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Yn dilyn triniaeth, cynyddodd gweithgaredd FIX yn gyflym i gymedr o 39.0 IU / dL yn Wythnos 26 a 41.5 IU / dL yn Wythnos 52.

Digwyddiadau Niweidiol sy'n gysylltiedig â Thriniaeth

Y digwyddiadau mwyaf niweidiol sy'n gysylltiedig â thriniaeth (cysylltiedig neu gysylltiedig o bosibl) gyda nifer yr achosion o ≥ 5% yn y boblogaeth ddiogelwch yn ystod y cyfnod ôl-driniaeth. Roedd 408 o ddigwyddiadau niweidiol ymhlith 53 o gyfranogwyr, ac ystyriwyd bod 91 (ymhlith 39 o gyfranogwyr) yn ddigwyddiadau niweidiol cysylltiedig â thriniaeth (TRAEs).

CYNNWYS CYSYLLTIEDIG

Gweminarau Rhyngweithiol
delwedd

Please enable the javascript to submit this form

Gyda chefnogaeth grantiau addysgol gan Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ac uniQure, Inc.

SSL hanfodol