Welsh
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Uchafbwyntiau Cyngres ISTH 2021
Effeithlonrwydd a Diogelwch 52 Wythnos Dezaparvovec Etranacogene mewn Oedolion â Hemoffilia B Difrifol neu Gymedrol-ddifrifol: Data O'r Treial Therapi Gene HOPE-B Cam 3
Pibell SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Allwedd NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Ymchwilwyr HOPE-B
1Prifysgol Michigan, Ann Arbor, Unol Daleithiau
2Canolfan Feddygol Prifysgol Erasmus, Rotterdam, Yr Iseldiroedd
3Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland, Unol Daleithiau
4Prifysgol Gogledd Carolina, Chapel Hill, Unol Daleithiau
5Canolfan Anhwylderau Gwaedu a Cheulo, Ysbyty Prifysgol Careggi, Fflorens, yr Eidal
6uniQure Inc, Lexington, Unol Daleithiau
7uniQure BV, Amsterdam, Yr Iseldiroedd
8Ysbyty Athrofaol Frankfurt, Frankfurt, yr Almaen
Pwyntiau Data Allweddol
- Gweithgaredd FIX Dros 52 Wythnos Ar ôl trwytho
- Digwyddiadau Niweidiol sy'n gysylltiedig â Thriniaeth
Gweithgaredd FIX cymedrig a chanolrifol ar gyfer yr holl gyfranogwyr yn y treial HOPE-B am 52 wythnos ar ôl dosio gyda 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Yn dilyn triniaeth, cynyddodd gweithgaredd FIX yn gyflym i gymedr o 39.0 IU / dL yn Wythnos 26 a 41.5 IU / dL yn Wythnos 52.
Y digwyddiadau mwyaf niweidiol sy'n gysylltiedig â thriniaeth (cysylltiedig neu gysylltiedig o bosibl) gyda nifer yr achosion o ≥ 5% yn y boblogaeth ddiogelwch yn ystod y cyfnod ôl-driniaeth. Roedd 408 o ddigwyddiadau niweidiol ymhlith 53 o gyfranogwyr, ac ystyriwyd bod 91 (ymhlith 39 o gyfranogwyr) yn ddigwyddiadau niweidiol cysylltiedig â thriniaeth (TRAEs).
CYNNWYS CYSYLLTIEDIG
