Czech
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH
Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec
Uvádí: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké
R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4
1CSL Behring, král Pruska, PA, USA, král Pruska, Pensylvánie, Spojené státy americké
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Spojené státy americké
3CSL Behring, král Pruska, PA, USA, král Pruska, Pensylvánie, Spojené státy americké
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké
Klíčové datové body
Pacientem hlášené výsledné cílové parametry, sekundární i explorativní, hodnocené jako součást klinické studie HOPE-B. Dva nástroje byly předem specifikovány jako sekundární koncové body studie, přičemž oba jsou generickými dotazníky, které nejsou specifické pro onemocnění hemofilie: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) a EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Kromě toho studie zahrnovala několik nástrojů PRO, které byly předem specifikovány jako Exploratory endpoints.
Zlepšení celkového skóre Hem-A-QoL pozorované po roce 1 se udrželo i po 2 letech sledování. Průměrné celkové skóre se zlepšilo o 6.2 bodu ve srovnání s úvodním, což představuje zlepšení o 23.7 %. Specifická skóre domény související s hemofilií, která byla významná při jednoročním pozorování, se konzistentně zlepšovala po 1 letech po genové terapii.
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
