To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD
Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie genové terapie HOPE-B: Stabilní účinnost a bezpečnost Etranacogene Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B
Wolfgang Miesbach1; Frank WGLeebeek2; Michael Recht3; Nigel S. Key4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michiel Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W. Pipe9
Vyšetřovatelé HOPE-B1; Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo2; Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Nizozemsko3; Oregon Health & Science University, Portland, OR, Spojené státy americké4; University of North Carolina, Chapel Hill, NC, Spojené státy americké5; Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, Careggi University Hospital, Florencie, Itálie6; Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko7; uniQureBV, Amsterdam, Nizozemsko/uniQure Inc. Lexington, MA, USA8; CSL Behring, král Pruska, PA, Spojené státy americké9; University of Michigan, Ann Arbor, MI, Spojené státy americké