Vztah mezi transgenem produkovaným FVIII a mírou krvácení 2 roky po přenosu genu s valoktokogenem Roxaparvovec: výsledky z Gener8-1
Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH

Vztah mezi transgenem produkovaným FVIII a mírou krvácení 2 roky po přenosu genu s valoktokogenem Roxaparvovec: výsledky z Gener8-1

Uvádí: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulta zdravotnických věd-University of Witwatersrand a National Health Laboratory Service, Johannesburg, Jižní Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service a Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika
2APHM, Oddělení dětské hematologické onkologie, Dětská nemocnice La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francie
3Divize hematologie, Oddělení interního lékařství, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Čínská republika)
4Celostátní divize dětské nemocnice pro hematologii, onkologii a transplantaci kostní dřeně a The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Spojené státy americké
5Divize hematologie/onkologie, Katedra medicíny, Kalifornská univerzita, San Diego, San Diego, Kalifornie, Spojené státy americké
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research a Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Spojené státy americké
7Lékařské centrum Sheba & Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
8Centrum pro hematologii, Imperial College London, Londýn, Anglie, Velká Británie
9Kalifornská univerzita San Francisco, San Francisco, Kalifornie, Spojené státy americké
10Nadace Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londýn, Anglie, Velká Británie
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital a University of Queensland, Brisbane, Queensland, Austrálie
12Institut experimentální hematologie a transfuzní medicíny a Centrum pro vzácná onemocnění, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Německo
13Hemocentro UNICAMP, Ústav interního lékařství, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazílie
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centrum pro hemofilii a trombózu a Fondazione Luigi Villa a Ústav patofyziologie a transplantace, Università degli Studi di Milano, Milán, Lombardie, Itálie
15Ortopedické centrum pro léčbu hemofilie, Los Angeles, Kalifornie, Spojené státy americké
16Centrum pro poruchy krvácení a srážlivosti, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Spojené státy americké
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford a Oxford National Institute for Health Research Centrum biomedicínského výzkumu, Oxford, Anglie, Spojené království
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornie, Spojené státy americké

19Katedra pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké

Klíčové datové body

Souhrn bezpečnosti Valoctocogene Roxaparvovec za rok 2
Anualizovaná míra léčeného krvácení/Využití FVIII

Výsledky studie fáze 3 GENEr8-1 u pacientů s hemofilií A léčených valoktokogenem roxaparvovec ukazují konzistentní snížení léčeného krvácení/rok a roční využití FVIII od roku 1 do roku 2 ve srovnání s výchozí hodnotou. Výchozí hodnoty byly z 6měsíčního prospektivního období sběru dat v neintervenční studii BMN 270-902.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL