Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3
Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Margareth C Ozelo, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MUDr22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *a Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Klinika pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Ústav interního lékařství, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazílie
3National Hemophilia Center a Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hašomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Izrael
4Centrum pro poruchy krvácení a srážlivosti, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5University of Queensland, Brisbane, QLD, Austrálie
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Austrálie
7Kalifornská univerzita San Francisco, San Francisco, CA
8Nadace Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené království
9Centrum hematologie, Katedra medicíny, Imperial College London, Londýn, Spojené království
10Ortopedické centrum pro léčbu hemofilie, Los Angeles, CA
11Ústav molekulární medicíny, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Divize hematologie, interní klinika, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Spojené království
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Spojené království
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Spojené království
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital a The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centrum pro hemofilii a trombózu, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18Centrum pro výzkum krve UNC, University of North Carolina v Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatrics Department, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratoř glykobiologie, Hirszfeldův ústav imunologie a experimentální terapie, Wroclaw, Polsko
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Velká Británie
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Klíčové datové body

Návrh studie GENEr3-8 fáze 1

Výsledky z fáze 3 studie GENEr8-1 byly analyzovány na vztah mezi aktivitou FVIII odvozenou z transgenu a krvácením. Z celkového počtu účastníků studie (N = 134) tato analýza zahrnovala podskupinu pacientů, kteří měli ≥ 1 léčené krvácení v období po přechodu, které začalo 1 měsíc po skončení období po profylaxi, které následovalo infuze transgenu.

ABR u účastníků s léčeným krvácením po přechodu (n = 22)

Z celkového počtu 134 účastníků studie GENEr8-1 mělo 22 (16 %) alespoň 1 léčené krvácení v období po přechodu. ABR je pro tyto účastníky uvedena pro předinfuzní základní linii a po infuzi a po profylaxi. V porovnání s výchozí hodnotou mělo 15 účastníků pokles ABR, 2 zvýšení ABR < 1 (černé šipky) a 5 zvýšení ABR > 1 (oranžové šipky).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty společností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL