Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Post-hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Steven W. Pipe, MD

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Steven W. Pipe, MD

To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Daniela Cesana, PhD

Překonání již existující imunity anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinických podmínkách.

Překonání již existující imunity Anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinickém prostředí.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Alessio Cantore, PhD

Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Wolfgang Miesbach, MUDr

Hlavní body z kongresu ISTH 2021

ZÍSKEJTE KREDIT

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

David Lillicrap, MD, FRCPC

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Steven W. Pipe, MD

To nejdůležitější z virtuálního kongresu EAHAD 2021

ZÍSKEJTE KREDIT

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Steven W. Pipe, MD

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Konferenční brífinky ASH

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Barbara A. Konkle, MUDr

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Steven W. Pipe, MD

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Barbara A. Konkle, MUDr

Briefings konference ISTH

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Lindsey A. George, MD

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A

Paul Batty, MBBS, PhD

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Paul Batty, MBBS, PhD

Informační konference o konferenci WFH

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konference Briefings

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferenční zpravodajství z Orlanda

Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019

Poslední aktualizace klinických hodnocení genové terapie u hemofilie B

Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti z testů genové terapie u hemofilie poskytují optimismus

Dlouhodobá exprese AAV zprostředkovaných přenosů genů FVIII a integrace vektorů v hemofilii

Nové přístupy k terapii hemofilie v předklinickém vývoji

Preexistování protilátek proti AAV a důsledky pro terapii hemofilií

Budoucnost genové terapie hemofilie

Příprava na schválení genové terapie pro hemofilii

Nejvýznamnější události z 15. semináře NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Předložený: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. září 2019 • Washington, DC

Obraz

Konferenční příspěvek z ISTH 2019 v Melbourne

Konferenční zpravodajství z ISTH 2019 v Melbourne, představující odborné rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Konference - ISTH 2019 v Melbourne

Studie ALTA: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A

Prevalence volně žijících AAV protilátek a implikací pro genovou terapii u hemofilie

Výsledky zkoušek genové terapie AMT-060 a AMT-061 u pacientů s hemofilií B

Počáteční výsledky studie Alta fáze 1/2: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A

Jednoroční sledování pacientů s hemofilií B po přenosu genu SPK-9001

Přenos genů AMT-061 u dospělých s hemofilií B: včasné výsledky zkoušky fáze 2b

Současný stav genové terapie pro hemofilii

FLT180a: AAV vektor nové generace pro hemofilii B

Stabilní exprese FIX: Aktualizované výsledky studie genové terapie AMT-060 u pacientů s hemofilií B.

Genová terapie faktoru VIII a faktoru IX na lentivirových vektorech u primátů

Valoctocogen Roxaparvovec AAV genová terapie pro pacienty s hemofilií A: Nové výsledky

Při pohledu dopředu na genovou terapii pro hemofilii

Osoba na ulici - ISTH 2019 v Melbourne

Sledujte, jak jsou účastníci kongresu ISTH 2019 v australském Melbourne, diskutujte o jejich reakcích na zasedání o genové terapii v hemofilii.

Divadlo produktu - ISTH 2019 Melbourne

Sledujte, jak Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH oznamují zahájení genové terapie v hemofilii: vzdělávací iniciativa ISTH

Plakát základního průzkumu

Plakát

Plakát představený na kongresu ISTH 2019
Neděle 7. července • 18:30 - 19:30
Abstrakt / číslo plakátu: PB1724
Melbourne, Austrálie

Začátkem roku 2019 uspořádala ISTH skupinu světově uznávaných odborníků z celosvětové komunity pro hemofilii, aby vyvinula průzkum s cílem identifikovat nenaplněné vzdělávací potřeby specifické pro genovou terapii u hemofilie. Průzkum byl distribuován online mezinárodnímu publiku. Výsledky ukázaly, že mnozí potřebují více vzdělání o základech genové terapie a lepší pochopení genové terapie jako léčebného přístupu u hemofilie A a B.

Zobrazit plakát

Vzdělávací plán

Vzdělávací plán ISTH - hlavní vzdělávání pro budoucnost
Příprava na zodpovězení těchto kritických otázek

Obraz

Zpět na začátek

O Nás

Podporováno vzdělávacími granty společností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL