Konferenční brífinky ASH
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b
Steven W. Pipe, MD
Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií
Barbara A. Konkle, MD
Briefings konference ISTH
Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A
Lindsey A. George, MD
Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A
Paul Batty, MBBS, PhD
Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií
Paul Batty, MBBS, PhD
Informační konference o konferenci WFH
Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B
Steven W. Pipe, MD
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konference Briefings
První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Steven W. Pipe, MD
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
Glen F. Pierce, MD, PhD
Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV
Glen F. Pierce, MD, PhD
Konferenční zpravodajství z Orlanda
Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.
Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019






