Briefings konference ISTH

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Lindsey A. George, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HODINKY
Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY

Informační konference o konferenci WFH

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HODINKY

ASGCT konference Briefings

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Glen F. Pierce, MD, PhD

HODINKY
Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HODINKY
Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

HODINKY

Konferenční zpravodajství z Orlanda

Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019

Poslední aktualizace klinických hodnocení genové terapie u hemofilie B
Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti z testů genové terapie u hemofilie poskytují optimismus
Dlouhodobá exprese AAV zprostředkovaných přenosů genů FVIII a integrace vektorů v hemofilii
Nové přístupy k terapii hemofilie v předklinickém vývoji
Preexistování protilátek proti AAV a důsledky pro terapii hemofilií
Budoucnost genové terapie hemofilie
Příprava na schválení genové terapie pro hemofilii