To nejdůležitější z 25. výročního zasedání ASGCT

Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
HODINKY
Dodání mRNA LNP CRISPR/Cas9 k opravě malé delece v genu FVIII u myší s hemofilií A

Dodání mRNA LNP CRISPR/Cas9 k opravě malé delece v genu FVIII u myší s hemofilií A

Chun-Yu Chen, PhD
HODINKY
Varianta faktoru VIII s eliminací N-glykosylačního místa na 2118 Snížená anti-FVIII imunitní odpověď u myší s hemofilií A léčených genovou terapií

Varianta faktoru VIII s eliminací N-glykosylačního místa na 2118 Snížená anti-FVIII imunitní odpověď u myší s hemofilií A léčených genovou terapií

Carol H. Miao, MD
HODINKY
Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší

Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší

Antonia Follenzi, MUDr., PhD
HODINKY

To nejlepší ze světového kongresu WFH 2022

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Barbara Konkle, MUDr
HODINKY

Dostupné za CME Credit!

Téma: Genová terapie u hemofilie
Typ akreditace: Kredit (y) AMA PRA kategorie 1
Datum vydání: Června 6, 2022
Datum vypršení platnosti: Června 5, 2023
Odhadovaný čas na dokončení aktivity: 15 minut

To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD

Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B

Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
HODINKY
Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie genové terapie HOPE-B: Stabilní účinnost a bezpečnost Etranacogene Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B

Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie genové terapie HOPE-B

Wolfgang Miesbach, MUDr
HODINKY
Účinnost a bezpečnost přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec u těžké hemofilie A: Výsledky dvouleté analýzy GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec u těžké hemofilie A: Výsledky dvouleté analýzy GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím

Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

HODINKY

To nejlepší ze 16. workshopu NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Shrnutí integrace AAV a důsledky

Shrnutí a důsledky integrace AAV

Frederic D. Bushman, PhD
HODINKY
Prolomení tolerance transgenu prostřednictvím imunosuprese

Prolomení transgenní tolerance prostřednictvím imunosuprese

Valder R. Arruda, MD, PhD

HODINKY
Zaměření na sinusoiální endotel

Zaměření na sinusoiální endotel

Antonia Follenzi, MUDr., PhD

HODINKY

Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Post-hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Steven W. Pipe, MD
HODINKY
Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Steven W. Pipe, MD
HODINKY
Sledování více než 5 let v kohortě pacientů s hemofilií B léčených fidanakogenem Elaparvovec genovou terapií adeno-asociovaným virem

Sledování více než 5 let v kohortě pacientů s hemofilií B léčených fidanakogenem Elaparvovec genovou terapií adeno-asociovaným virem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

HODINKY
Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze

Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HODINKY

To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Daniela Cesana, PhD
HODINKY
Překonání již existující imunity anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinických podmínkách.

Překonání již existující imunity Anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinickém prostředí.

Giuseppe Ronzitti, PhD

HODINKY
Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Alessio Cantore, PhD

HODINKY
Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Wolfgang Miesbach, MUDr

HODINKY

Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

HODINKY
Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

David Lillicrap, MD, FRCPC

HODINKY
Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

HODINKY
Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Steven W. Pipe, MD

HODINKY

To nejdůležitější z virtuálního kongresu EAHAD 2021

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HODINKY
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD

HODINKY
Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HODINKY

Konferenční brífinky ASH

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Světová federace registru genové terapie hemofilie

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Barbara A. Konkle, MUDr

HODINKY
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

HODINKY
První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Barbara A. Konkle, MUDr

HODINKY

Briefings konference ISTH

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Lindsey A. George, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath

HODINKY
Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY

Informační konference o konferenci WFH

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HODINKY

ASGCT konference Briefings

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HODINKY
Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HODINKY
Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HODINKY

Konferenční zpravodajství z Orlanda

Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019

Poslední aktualizace klinických hodnocení genové terapie u hemofilie B
Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti z testů genové terapie u hemofilie poskytují optimismus
Dlouhodobá exprese AAV zprostředkovaných přenosů genů FVIII a integrace vektorů v hemofilii
Nové přístupy k terapii hemofilie v předklinickém vývoji
Preexistování protilátek proti AAV a důsledky pro terapii hemofilií
Budoucnost genové terapie hemofilie
Příprava na schválení genové terapie pro hemofilii

Nejvýznamnější události z 15. semináře NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Předložený: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. září 2019 • Washington, DC

Obraz

Konferenční příspěvek z ISTH 2019 v Melbourne

Konferenční zpravodajství z ISTH 2019 v Melbourne, představující odborné rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Konference - ISTH 2019 v Melbourne

Studie ALTA: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A
Prevalence volně žijících AAV protilátek a implikací pro genovou terapii u hemofilie
Výsledky zkoušek genové terapie AMT-060 a AMT-061 u pacientů s hemofilií B
Počáteční výsledky studie Alta fáze 1/2: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A
Jednoroční sledování pacientů s hemofilií B po přenosu genu SPK-9001
Přenos genů AMT-061 u dospělých s hemofilií B: včasné výsledky zkoušky fáze 2b
Současný stav genové terapie pro hemofilii
FLT180a: AAV vektor nové generace pro hemofilii B
Stabilní exprese FIX: Aktualizované výsledky studie genové terapie AMT-060 u pacientů s hemofilií B.
Genová terapie faktoru VIII a faktoru IX na lentivirových vektorech u primátů
Valoctocogen Roxaparvovec AAV genová terapie pro pacienty s hemofilií A: Nové výsledky
Při pohledu dopředu na genovou terapii pro hemofilii

Osoba na ulici - ISTH 2019 v Melbourne

Sledujte, jak jsou účastníci kongresu ISTH 2019 v australském Melbourne, diskutujte o jejich reakcích na zasedání o genové terapii v hemofilii.

Divadlo produktu - ISTH 2019 Melbourne

Sledujte, jak Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH oznamují zahájení genové terapie v hemofilii: vzdělávací iniciativa ISTH

Plakát základního průzkumu

Plakát

Plakát představený na kongresu ISTH 2019
Neděle 7. července • 18:30 - 19:30
Abstrakt / číslo plakátu: PB1724
Melbourne, Austrálie

Začátkem roku 2019 uspořádala ISTH skupinu světově uznávaných odborníků z celosvětové komunity pro hemofilii, aby vyvinula průzkum s cílem identifikovat nenaplněné vzdělávací potřeby specifické pro genovou terapii u hemofilie. Průzkum byl distribuován online mezinárodnímu publiku. Výsledky ukázaly, že mnozí potřebují více vzdělání o základech genové terapie a lepší pochopení genové terapie jako léčebného přístupu u hemofilie A a B.

 

Zobrazit plakát

Vzdělávací plán

Vzdělávací plán ISTH - hlavní vzdělávání pro budoucnost
Příprava na zodpovězení těchto kritických otázek


Obraz
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty společností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL