Pokroky v genové terapii hemofilie

Klíčové úvahy:
Pokroky v genové terapii hemofilie

Nahráno živě jako páteční satelitní sympozium před 62. výročním setkáním a výstavou ASH

Po skončení každého videa přejděte na stránce dolů a otevřete další

úvody

Přednášející: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Genová terapie je velkým příslibem pro jednotlivce s nejrůznějšími onemocněními, včetně typů rakoviny, AIDS, cukrovky, srdečních onemocnění a hemofilie. Tento inovativní přístup k léčbě mění geny uvnitř buněk těla, aby zastavil onemocnění. 

Genová terapie se pokouší nahradit nebo zafixovat mutované geny a zvýšit imunitu imunitních systémů. Hemofilie A a B se dědí jako součást X-vázaného recesivního vzorce. Genetika hemofilie zahrnuje geny nacházející se v chromozomu X a k této poruše krvácení je zapotřebí pouze jeden vadný gen.

Buněčné a genové terapie jsou stále předmětem studia, ale výsledky jsou slibné. Klinické studie prokázaly úspěch a Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil jeden typ buněčné terapie. V našem Klíčové úvahy: Pokroky v genové terapii hemofilie vedená Glennem F. Piercem diskutujeme o přehledu nemoci, současném stavu genové terapie a dalších.