Výsledky z B-LIEVE, studie fáze 1/2 s potvrzením dávky FLT180a AAV genové terapie u pacientů s hemofilií B
Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH

Výsledky z B-LIEVE, studie fáze 1/2 s potvrzením dávky FLT180a AAV genové terapie u pacientů s hemofilií B

Uvádí: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornie, Spojené státy americké

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Ano3, F. Ferrante3

1Dětská nemocnice Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifornie, Spojené státy americké
2Royal Free Hospital, Londýn, Anglie, Velká Británie
3Freeline, Stevenage, Anglie, Velká Británie

 

Klíčové datové body

FIX Úrovně

Hladiny FIX u prvních 3 pacientů s hemofilií B, kterým byla podávána genová terapie FLT180a AAV ve studii fáze 1/2 B-LIEVE. Hodnoty FIX jsou z jednostupňového testu v centrální laboratoři; horizontální přerušovaná čára je spodní hranice normální exprese FIX (50 IU/dl). K 23. květnu 2022, po snížení dat, byly hladiny FIX 93, 92 a 80 v den studie 77, 56 a 36 pro pacienty 1, 2 a 3, v tomto pořadí.

FIX a souběžné hladiny ALT

Hladiny FIX (červená) a ALT (žlutá) u 3 pacientů, kterým byl ve studii B-LIEVE podáván FLT180a. Tři týdny po infuzi FLT180a pacienti začali s postupným snižováním dávky perorálních kortikosteroidů a krátkou léčbou perorálního takrolimu jako profylaxe, aby se minimalizovaly imunitní reakce související s vektorem. Vertikální tečkované čáry jsou profylaktické exogenní infuze FIX přijaté ve dnech po infuzi FLT180a.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL