Czech Czech
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
Nejvýznamnější události z 23. výročního zasedání ASGCT

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1"Rose Sheridanová."1„Rebecca Aladeová1"Thorold Guy."1Jenny McIntosh2, Hattie Ollertonová1, Sophie Williamsová1Romuald Corbau1, Helen Jonesová2, Nathan Davies2Andrew Davenport2David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Velká Británie

2University College London, Londýn, Velká Británie

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Velká Británie

Klíčové datové body

Až 70% pacientů s hemofilií může exprimovat protilátky, které zabraňují léčbě vektory AAV pro genovou terapii. Tato studie ukazuje, že plazmaferéza s dvojitou filtrací (DFPP) může být použita ke snížení titrů neutralizujících protilátek AAVS3 (NAb) za účelem sladění s kritérii způsobilosti pro pokus.

Výsledky od pacientů s nebo bez po sobě jdoucích cyklů DFPP s použitím testu inhibice transdukce jasné luciferázy (BL-TIA). Následné cykly byly při snižování Nab titrů účinnější než nesousedící cykly. Regresní analýza předpověděla, že 5 cyklů by snížilo počáteční AAVS3 NAb titr o 94%, což by umožnilo léčbu 60% pacientů.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Zpět na začátek
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O Nás

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL