Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
Nejvýznamnější události z 23. výročního zasedání ASGCT

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williamsová1, Romuald Corbau1, Helen Jonesová2, Nathan Davies2Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Velká Británie

2University College London, Londýn, Velká Británie

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Velká Británie

Klíčové datové body

Až 70% pacientů s hemofilií může exprimovat protilátky, které zabraňují léčbě vektory AAV pro genovou terapii. Tato studie ukazuje, že plazmaferéza s dvojitou filtrací (DFPP) může být použita ke snížení titrů neutralizujících protilátek AAVS3 (NAb) za účelem sladění s kritérii způsobilosti pro pokus.

Výsledky od pacientů s nebo bez po sobě jdoucích cyklů DFPP s použitím testu inhibice transdukce jasné luciferázy (BL-TIA). Následné cykly byly při snižování Nab titrů účinnější než nesousedící cykly. Regresní analýza předpověděla, že 5 cyklů by snížilo počáteční AAVS3 NAb titr o 94%, což by umožnilo léčbu 60% pacientů.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH