Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií
To nejlepší ze světového kongresu WFH 2022

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Uvádí: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffinová2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, Spojené státy americké
2Světová federace hemofilie, Montreal, Kanada
3Mezinárodní společnost pro trombózu a hemostázu, Carrboro, Spojené státy americké
4The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, United States
5Oddělení metod výzkumu zdraví, důkazů a dopadů, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Lékařská klinika 2/Institut transfuzního lékařství Fakultní nemocnice Frankfurt, Německo
7European Haemophilia Consortium, Belgie
8Università degli Studi di Milano, Itálie
9Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké
10Americká síť pro trombózu a hemostázu, Rochester, Spojené státy americké
11Institute for Policy Advancement Ltd. a Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Spojené státy americké
13Univerzita Witwatersrand, Jižní Afrika

Klíčové datové body

Implementace WFH GTR

Registr genové terapie WFH (GTR) je prospektivní, observační a longitudinální registr s celkovým cílem shromáždit data pro všechny pacienty, kteří dostávají genovou terapii hemofilie, a to jak v klinických studiích, tak v postmarketingové fázi, pokud a když bude schválen. Toto jsou primární a sekundární cíle registru.

Cíle WFH GTR

Aby bylo možné implementovat GTR, WFH oslovuje jednotlivá centra pro léčbu hemofilie (HTC), počínaje těmi, která jsou zapojena do klinických studií genové terapie hemofilie. O příspěvek budou požádány i národní hemofilické registry. WFH také spolupracuje s průmyslem na vývoji procesu pro získávání dat z dokončených klinických studií.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL