Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

To nejlepší ze světového kongresu WFH 2022

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Uvádí: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffinová², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, Spojené státy americké
²Světová federace hemofilie, Montreal, Kanada
³Mezinárodní společnost pro trombózu a hemostázu, Carrboro, Spojené státy americké
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, United States
⁵Oddělení metod výzkumu zdraví, důkazů a dopadů, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Lékařská klinika 2/Institut transfuzního lékařství Fakultní nemocnice Frankfurt, Německo
⁷European Haemophilia Consortium, Belgie
⁸Università degli Studi di Milano, Itálie
⁹Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké
¹⁰Americká síť pro trombózu a hemostázu, Rochester, Spojené státy americké
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd. a Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Spojené státy americké
¹³Univerzita Witwatersrand, Jižní Afrika

Registr genové terapie WFH (GTR) je prospektivní, observační a longitudinální registr s celkovým cílem shromáždit data pro všechny pacienty, kteří dostávají genovou terapii hemofilie, a to jak v klinických studiích, tak v postmarketingové fázi, pokud a když bude schválen. Toto jsou primární a sekundární cíle registru.

Aby bylo možné implementovat GTR, WFH oslovuje jednotlivá centra pro léčbu hemofilie (HTC), počínaje těmi, která jsou zapojena do klinických studií genové terapie hemofilie. O příspěvek budou požádány i národní hemofilické registry. WFH také spolupracuje s průmyslem na vývoji procesu pro získávání dat z dokončených klinických studií.