Zaměření na sinusoiální endotel
To nejlepší ze 16. workshopu NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Zaměření na sinusoiální endotel

Antonia Follenzi, MUDr., PhD
University of Piemonte Orientale
Novara, Itálie

Klíčové datové body

pF8 Promoter řídí expresi GFP v LSEC

Přirozený promotor FVIII, pF8, řídí expresi GFP v jaterních sinusoidálních endoteliálních buňkách (LSEC). Imunofluorescenční analýza jater C57BL/6 myší s hemofilií A (HA) 1 a 6 měsíců po injekci lentivirového vektoru LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenylindol; GFP, zelený fluorescenční protein; Lyve-1, endoteliální receptor lymfatických cév 1, marker pro LSEC)

LV-pF8-FVIII opravená hladina FVIII u myší B6/129-HA je závislá na Treg

Abychom shrnuli tuto sérii studií, imunosuprese s minimální redukcí buněk Treg je optimální pro zajištění imunitní tolerance vůči expresi transgenu FIX zprostředkované játry. U NHP byla předběžná léčba MMF a rapamycinem následovaná opožděným podáním rATG schopna zajistit trvalou imunitní toleranci, zatímco rATG nebo daklizumab podávané v době infuze vektoru nikoli.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL