Nejdůležitější události z 25. výročního zasedání ASGCT
Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Uvádí: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7Wolfgang Miesbach8
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
3Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, král Pruska, PA
8Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
Interaktivní webináře
Dlouhodobé výsledky: Trvanlivost a bezpečnost
Přednáší prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Překážky a příležitosti
Představil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientů, poradenství a monitorování pacientů
Představil Lindsey A. George, MD ...
Genová terapie pro FVIII
Uvádí K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizace účinnosti klinických zkoušek
Představil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná virová (AAV) vektorová genová terapie: Aplikace na hemofilii
Představila Barbara A. Konkle, MD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: Úvod do adeno-asociovaného přenosu virového vektoru
Představují Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: běžné obavy v genové terapii
Představil Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: jiné strategie a cíle
Uvádí Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza léčby hemofilie: nenahrazující terapie genovou terapií
Představil Steven W. Pipe, MD ...
Seznámení s genovou terapií: Terminologie a koncepce
Představil David Lillicrap, MD ...
podcasty