Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Nejdůležitější události z 25. výročního zasedání ASGCT

Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Uvádí: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7Wolfgang Miesbach8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
3Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, král Pruska, PA
8Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo

Klíčové datové body

Trvalá opravná aktivita po dobu až 18 měsíců

Jednostupňová aktivita FIX pro středně těžké (N=10) a těžké (N=44) pacienty s infuzí etranakogenu dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) v dávce 2x1013 gc/kg ve fázi 3 studie HOPE-B. Tato analýza zahrnovala pacienty s a bez AAV5 neutralizačních protilátek (NAbs).

Podobná FIX aktivita (%) pro subjekty s a bez předem existujících NAb jako AAV5

Aktivita FIX v jednom stavu na začátku a 18 měsíců po infuzi u pacientů s preexistujícími NAbs AAV5 a bez nich. S protilátkami byl definován jako titr vyšší než limit detekce (LOD). Bez protilátek byl definován jako titr menší než nebo rovný LOD.

Konzistentní bezpečnostní profil

Bezpečnostní profil etranakogenu dezaparvovec po 18 měsících byl v souladu s dříve prezentovanými údaji. Nejčastější nežádoucí účinky související s léčbou (TRAE) vyskytující se u více než 10 % pacientů byly zvýšení ALT (17 %), bolest hlavy (15 %), onemocnění podobné chřipce (13 %) a reakce související s infuzí (13 % ).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL