Czech
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Nejdůležitější události z 25. výročního zasedání ASGCT
Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší
Uvádí: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Itálie
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Klíčové datové body
- Stablin-2 (STAB2) Promotor řídí expresi v LSEC
- Promotor STAB2 řídí expresi LV.pSTAB2.FVIII u myší s hemofilií A
STAB2 je scavengerový receptor zapojený do clearance hyaluronanu a komplexu vWF-FVIII. Receptor je exprimován hlavně v játrech jaterními sinusoidními endoteliálními buňkami (LSEC). Promotor STAB2 byl použit k přímé expresi GFP v LSEC po lentivirovém (LV) dodání. Injekce vektorů LV.STAB2-GFP/FVIII do imunitně reaktivních myší BALB/c ukázala endoteliální cílení a dlouhodobé udržení exprese transgenu ve srovnání s použitím PGK, všudypřítomného promotoru, jehož exprese byla odstraněna během 2 týdnů v injekčním podání. myši.
Aktivita promotoru STAB2 byla dále hodnocena in vivo injekcí LV nesoucího FVIII transgen do několika kmenů hemofilických myší, po čemž následovalo hodnocení aktivity FVIII a tvorba neutralizačních protilátek. Jak je zde ukázáno, LV dodání transgenu FVIII, řízené promotorem STAB2, vedlo k expresi FVIII hlavně v LSEC (levý panel) bez neutralizačních protilátek (pravý panel) po dobu až jednoho roku.
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
