První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Nejvýznamnější události z 23. výročního zasedání ASGCT

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Deteringová5, Silvia Ribeiro5Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Velká Británie

3Lékařská fakulta, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Národní specializovaná nemocnice pro aktivní léčbu hematologických nemocí, Sofie, Bulharsko

5Bayer, Basilej, Švýcarsko

Klíčové datové body

Kritéria pro zařazení a stupňující se dávkovací režim pro otevřenou studii bezpečnosti a zjišťování dávkování pro kapsidový vektor AAVhu1 u těžké hemofilie A ve fázi 2/37 u dvou pacientů byli zapsáni do kohort 1, 2 a 3. Výsledky pro první 2 kohorty byly k dispozici pro tuto prezentaci. (PTP, dříve léčení pacienti; ED, expoziční dny; GC, genové kopie)

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientů v kohortě 1 ukázaly trvalou expresi FVIII u obou pacientů po dobu> 12 měsíců. Při této nejnižší dávce dosáhl 1 pacient (pravý panel) klinicky významných hladin FVIII, což vedlo ke snížení počtu krvácení během 12 měsíců z 99 na 4.

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientů v kohortě 2 ukázaly trvalou expresi FVIII po dobu> 6 měsíců. Při této další vyšší dávce dosáhli oba pacienti klinicky významných hladin FVIII; 1 pacient (pravý panel) byl bez krvácení a bez léčby po dobu 7 měsíců.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH