Překonání již existující imunity anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinických podmínkách
To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Překonání již existující imunity Anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinickém prostředí.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Klíčové datové body

Překonání již existující imunity anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinických podmínkách

(A) Účinnost exprese transgenu pomocí AAV vektorů může být snížena v důsledku vrozené imunity. (B) V tomto důkazu konceptu studie zahrnující nehumánní primáty s anti-AAV protilátkami byla endopeptidovaná imlifidáza (IdeS) použita ke stanovení, zda by degradace cirkulujícího IgG mohla zlepšit AAV-zprostředkovanou expresi hFIX.

Zlepšená účinnost genové terapie u séropozitivních primátů kromě člověka s IdeS

U nehumánních primátů léčených AAV8 obsahujícím FIX byla exprese hFIX v plazmě významně vyšší u zvířete léčeného IdeS ve srovnání se zvířetem bez léčby IdeS. Tyto výsledky naznačují, že systémová degradace IgG může umožnit genovou terapii s AAV vektory u séropozitivních pacientů s hemofilií, stejně jako opětovné podávání u dříve léčených pacientů s klesající expresí faktoru.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL