Terapeutická aktivita hFIX dosažená po jediné léčbě AAV5-hFIX u pacientů s hemofilií B a NHP s již existujícími anti-AAV5 NAB
Hyperaktivita Padadu faktoru IX (R338L) závisí na aktivitě kofaktoru faktoru VIIIa
Dopad předchozí imunity na neklinickou farmakodynamiku genové terapie založené na AAV5
ISTH oznamuje zahájení nové globální vzdělávací iniciativy v genové terapii hemofilie