BioMarin oznamuje trvanlivou hemostatickou účinnost udržovanou po dobu 6 let v probíhající studii fáze 1/2 valoktokogenu Roxaparvovec, výzkumná genová terapie pro hemofilii A
Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.