Zkoušky na hemofilii ve dvacátém prvním století: Definování důležitých výsledků pacienta

Zkoušky na hemofilii ve dvacátém prvním století: Definování důležitých výsledků pacienta

Výzkum a praxe v trombóze a hemostáze (Jaro 2019) sv. 379, č. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Posledních pět desetiletí se vyznačovalo významným pokrokem v péči o hemofilii, který se rozšířil o nenahrazující terapie a blížící se dostupnost genové terapie. Tyto pokroky však vyžadují nový pohled na výsledná měřítka použitá k vyhodnocení terapií substitučních faktorů v klinických studiích, konkrétně na úrovni faktorové aktivity a anualizované míře krvácení. Tyto cíle by měly být znovu zváženy nejen v souvislosti s novými strategiemi léčby hemofilie, ale také z hlediska nedávného nového důrazu na perspektivy pacientů související s přežitím, funkčním stavem a kvalitou života. Výběr a měření výsledků důležitých pro pacienta, které jsou často hlášeny pacientem, se stává kritickým krokem v procesu klinického hodnocení. Výzkumná komunita uznává, že pacienti vidí problémy prostřednictvím jiné čočky než klinici, výrobci a další zúčastněné strany; to dává hodnotu jejich vhledu do designu výzkumu a jejich skutečné účasti. Pro pacienty jsou důležité výsledky, které zahrnují celý cyklus péče: přežití, funkční stav a kvalitu života.

Web Link