Jak diskutovat o genové terapii pro hemofilii? Perspektiva pacienta a lékaře

Jak diskutovat o genové terapii pro hemofilii? Perspektiva pacienta a lékaře

Hemofilie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Přestože genová terapie může revoluci v léčbě lidí s hemofilií snížit riziko krvácení a zároveň snížit nebo zrušit potřebu podávání exogenního faktoru, vědci tvrdí, že je důležité, aby lékaři i pacienti měli zdroje jasných a spolehlivých informací, aby mohli diskutovat o obou rizika a přínosy léčby. Výzkum zahrnující genovou terapii zprostředkovanou adeno-asociovaným virovým (AAV) vektorem prokázalo zlepšení hladin endogenního faktoru v průběhu trvalých období, významné snížení anualizovaného krvácení, nižší využití exogenního faktoru a pozitivní bezpečnostní profil. Je však důležité, aby lékaři zdůraznili, že výzkum probíhá, a přetrvávají mezery v důkazech, jako jsou dlouhodobé bezpečnostní profily. Kromě toho klíčové skupiny pacientů - včetně dětí a adolescentů, pacientů s dysfunkcí jater nebo ledvin a těch s předchozí anamnézou inhibitorů faktorů nebo již existujících neutralizujících protilátek AAV - by mohli být vyloučeni podle kritérií způsobilosti pro studie genové terapie.

Web Link

 

Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty společností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL