Jak diskutovat o genové terapii pro hemofilii? Perspektiva pacienta a lékaře

Jak diskutovat o genové terapii pro hemofilii? Perspektiva pacienta a lékaře

Hemofilie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Přestože genová terapie může revoluci v léčbě lidí s hemofilií snížit riziko krvácení a zároveň snížit nebo zrušit potřebu podávání exogenního faktoru, vědci tvrdí, že je důležité, aby lékaři i pacienti měli zdroje jasných a spolehlivých informací, aby mohli diskutovat o obou rizika a přínosy léčby. Výzkum zahrnující genovou terapii zprostředkovanou adeno-asociovaným virovým (AAV) vektorem prokázalo zlepšení hladin endogenního faktoru v průběhu trvalých období, významné snížení anualizovaného krvácení, nižší využití exogenního faktoru a pozitivní bezpečnostní profil. Je však důležité, aby lékaři zdůraznili, že výzkum probíhá, a přetrvávají mezery v důkazech, jako jsou dlouhodobé bezpečnostní profily. Kromě toho klíčové skupiny pacientů - včetně dětí a adolescentů, pacientů s dysfunkcí jater nebo ledvin a těch s předchozí anamnézou inhibitorů faktorů nebo již existujících neutralizujících protilátek AAV - by mohli být vyloučeni podle kritérií způsobilosti pro studie genové terapie.

Web Link