Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa
To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

D Cesana1, Kalábrie1, L Rudilosso1, P. Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Šest2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon ústav pro genovou terapii (HSR-TIGET)

2Laboratoř lidské lymfohematopoézy, INSERM, Francie

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francie

4Dr. von Hauner Dětská nemocnice, LMU, Německo

5Ústav mikrobiologie, UPenn, USA

Klíčové datové body

IS získávání z bezbuněčné DNA purifikované z tělesných tekutin

Bezbuněčná DNA (cfDNA) se uvolňuje do krve ze zdravých, zanícených nebo nemocných buněk pevných orgánů (jako jsou játra nebo brzlík), které procházejí apoptózou nebo nekrózou. Genetické změny v purifikované cfDNA, včetně míst pro integraci vektoru a genomu (IS) z transdukovaných buněk, lze detekovat sekvenováním místa integrace tekuté biopsie (LiBIS-seq).

Charakterizace integračního profilu lentiviru (LV) u hemofilických psů

Třem dospělým hemofilickým psům (O21, M57 a O59) byla podána jediná injekce LV exprimujících různé verze psí koagulace FIX. U každého psa byla cfDNA purifikována z krevního séra odebraného v 7–8 různých časových bodech počínaje 30. až 532. dnem po injekci. Tento graf ukazuje odhadovanou velikost populace označených buněčných klonů přispívajících ke sdíleným IS v průběhu času u psů M57 a O59.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL