Czech
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT
Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa
D Cesana1, Kalábrie1, L Rudilosso1, P. Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Šest2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon ústav pro genovou terapii (HSR-TIGET)
2Laboratoř lidské lymfohematopoézy, INSERM, Francie
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francie
4Dr. von Hauner Dětská nemocnice, LMU, Německo
5Ústav mikrobiologie, UPenn, USA
Klíčové datové body
- IS získávání z bezbuněčné DNA purifikované z tělesných tekutin
- Charakterizace integračního profilu lentiviru (LV) u hemofilických psů
Bezbuněčná DNA (cfDNA) se uvolňuje do krve ze zdravých, zanícených nebo nemocných buněk pevných orgánů (jako jsou játra nebo brzlík), které procházejí apoptózou nebo nekrózou. Genetické změny v purifikované cfDNA, včetně míst pro integraci vektoru a genomu (IS) z transdukovaných buněk, lze detekovat sekvenováním místa integrace tekuté biopsie (LiBIS-seq).
Třem dospělým hemofilickým psům (O21, M57 a O59) byla podána jediná injekce LV exprimujících různé verze psí koagulace FIX. U každého psa byla cfDNA purifikována z krevního séra odebraného v 7–8 různých časových bodech počínaje 30. až 532. dnem po injekci. Tento graf ukazuje odhadovanou velikost populace označených buněčných klonů přispívajících ke sdíleným IS v průběhu času u psů M57 a O59.
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
