Steven W. Pipe, MD
Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

M. Schmidt1GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW potrubí6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Německo

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, Londýn, Velká Británie

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nizozemsko

4uniQure Inc, Lexington, Spojené státy americké

5uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko

6University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké

Klíčové datové body

  • 69letý bílý nehispánský muž se středně těžkou hemofilií B
  • 1980-diagnostikováno s HBV (+ve pro anti-HBs a anti-HBc a anti-HBe protilátky)
  • 1983-Diagnostikována non-A/non-N hepatitida
  • 2003-Potvrzeno pozitivně na HCV při testování k dispozici
  • 2015-hodnoceno pro eradikační terapii HCV, genotyp 1a, bez významné fibrózy (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Ošetřeno paritaprevirem/ombitasvirem/ritonavirem, dasabuvirem a ribavirinem; dosažení trvalé virologické reakce
  • Sociální historie pozoruhodná předchozím kouřením, konzumace alkoholu 0-2 jednotky/týden
  • Rodinná historie pozoruhodná rakovinou

Jaterní anamnéza pacienta s hemofilií B ve studii HOPE-B, u kterého se během účasti ve studii vyskytl hepatocelulární karcinom. Jeho anamnéza obsahuje několik rizikových faktorů pro rozvoj HCC, včetně hepatitidy B a C, pokročilého věku a konzumace alkoholu.

Shrnutí molekulárních analýz HCC
1 rok po infuzi ultrazvuk podle protokolu odhalil subkapsulární jaterní lézi. Tato tabulka shrnuje následnou analýzu místa molekulární integrace a sekvenování celého genomu provedené na resekované nádorové tkáni, včetně očekávaných nálezů, pokud byla HCC závislá na (sloupec 1) nebo nezávislý (sloupec 2) na integraci AAV. Skutečná zjištění analýz jsou uvedena ve sloupci 3.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL