Czech
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT
Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon institut pro genovou terapii
Univerzita Vita-Salute San Raffaele
Miláno, Itálie
Klíčové datové body
- Lentivirový vektor (LV) pro jaterní genovou terapii
- Normální až supranormální aktivita lidského koagulačního faktoru u NHP
Konstrukt lentivirových vektorů navržený pro genovou terapii řízenou játry a použitý pro balení lidských FIX nebo FVIII transgenů, které byly infundovány do primátů jiného než lidského původu, aby se transdukovaly hepatocyty konstruktem vektor-transgen.
Exprese hFIX a hFVIII u nehumánních primátů infundovaných lentivirovým vektorem obsahujícím odpovídající transgen. LV-FIX vektor-transgen byl infundován v dávkách 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) a 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstrukt vektor-transgen LV-FVIII byl infundován v dávkách 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) a 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
Interaktivní webináře
Dlouhodobé výsledky: Trvanlivost a bezpečnost
Přednáší prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Překážky a příležitosti
Představil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientů, poradenství a monitorování pacientů
Představil Lindsey A. George, MD ...
Genová terapie pro FVIII
Uvádí K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizace účinnosti klinických zkoušek
Představil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná virová (AAV) vektorová genová terapie: Aplikace na hemofilii
Představila Barbara A. Konkle, MD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: Úvod do adeno-asociovaného přenosu virového vektoru
Představují Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: běžné obavy v genové terapii
Představil Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: jiné strategie a cíle
Uvádí Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza léčby hemofilie: nenahrazující terapie genovou terapií
Představil Steven W. Pipe, MD ...
Seznámení s genovou terapií: Terminologie a koncepce
Představil David Lillicrap, MD ...
podcasty
