Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další
To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon institut pro genovou terapii
Univerzita Vita-Salute San Raffaele
Miláno, Itálie

Klíčové datové body

Lentivirový vektor (LV) pro jaterní genovou terapii

Konstrukt lentivirových vektorů navržený pro genovou terapii řízenou játry a použitý pro balení lidských FIX nebo FVIII transgenů, které byly infundovány do primátů jiného než lidského původu, aby se transdukovaly hepatocyty konstruktem vektor-transgen.

Normální až supranormální aktivita lidského koagulačního faktoru u NHP

Exprese hFIX a hFVIII u nehumánních primátů infundovaných lentivirovým vektorem obsahujícím odpovídající transgen. LV-FIX vektor-transgen byl infundován v dávkách 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) a 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstrukt vektor-transgen LV-FVIII byl infundován v dávkách 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) a 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL