David Lillicrap, MD, FRCPC
Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S.Liu2, A. Mo1, A. Pender1G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Strnad2Fong2, D. Lillicrap1

1Ústav patologie a molekulární medicíny, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Spojené státy

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Služby péče o zvířata, Queen's University, Kingston, Kanada

Klíčové datové body

Datové body

Model hemofilie A pes byl použit k vyhodnocení změn ovlivňujících játra a faktorů ovlivňujících expresi FVIII po genové terapii AAV. Pět psů bylo ošetřeno jedinou infuzí AAV5-HLP-cFVIII v dávkách 6.8e13–2e14 vektorových genomů/kg. Exprese FVIII byla pozorována u 2 psů léčených konstrukty optimalizovanými pro kodony (JA2013 a K2015), která byla udržována po dobu šesti měsíců (co-cFVIII-SQ = 6.8% a co-cFVIII-V3 = 4.3%) s normalizací celku doba srážení krve (WBCT).

Datový bod 2
Jak je vidět na tomto grafu, u psa léčeného co-cFVIII-V3 (K2015) se vyvinuly dvě epizody transaminitidy, mírná elevace po biopsii v 84. den a druhá větší elevace v 116. den, těsně před druhou biopsií. Ultrazvukové zobrazování a biopsie jater používané ke zkoumání těchto epizod neprokázaly žádnou významnou podkladovou histopatologii jater.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL