Světová federace registru genové terapie hemofilie

Světová federace registru genové terapie hemofilie
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Barbara A. Konkle, MD1,2„Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6Wolfgang A. Miesbach, MD7Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19a Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Světová federace hemofilie, Montreal, QC, Kanada

2Washingtonská univerzita, Washingtonské centrum pro poruchy krvácení, Seattle, WA

3Světová federace hemofilie, Montréal, QC, Kanada

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Dětská nemocnice ve Filadelfii, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko

9Centrum hemofilie a trombózy Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Itálie

10Centrum hemofilie a trombózy Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Itálie

11Pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Americká síť pro trombózu a hemostázu, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Centrum komplexní péče o hemofilii, Fakulta zdravotnických věd, University of Witwatersrand a NHLS, Johannesburg North, Jihoafrická republika

20Světová federace hemofilie, La Jolla, CA.

Klíčové datové body

STUDIJNÍ DESIGN FÁZE I / II

Na základě pokynů Evropské lékové agentury (EMA) a amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vyvinula WFH GTR SC tento základní soubor údajů, které se shromažďují o všech pacientech s hemofilií, kteří dostávají genovou terapii. Shromažďování údajů bude požadováno čtvrtletně během prvního roku infuze po genové terapii a poté každoročně po dobu životnosti pacienta. Dosah na HTC začal v srpnu 2020, přičemž iniciační návštěvy začaly v říjnu 2020. Registr bude spuštěn v lednu 2021.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH