Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, MUDr. Karina Meijer, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6Giancarlo Castaman, MD7, MUDr. Erhard Seifried, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11a Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

2Ústav hematologie, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko

4Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko

5Oddělení pro interní lékařství, vaskulární medicínu a hemostaseologii, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nizozemsko

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie

8Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

9Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

10Lékařská fakulta University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Německo

Klíčové datové body

STUDIJNÍ DESIGN FÁZE I / II

Datové body

Tento obrázek shrnuje design studie pro studii AMT-1 fáze 2/060. Studie byla otevřená s eskalací dávky. Kohorta 1 (n = 5) obdržela jednu infuzi v dávce 5x1012 gc / kg a kohorta 2 (n = 5) dostala jednu infuzi v dávce 2x1013 gc / kg. Doba sledování je 5 let pro kohortu 1 a 4.5 roku pro kohortu 2.

Obraz

Během 5 let (kohorta 1) a 4.5 roku (kohorta 2) sledování byla průměrná endogenní aktivita FIX 5.2% (95% CI 2.0–8.4) v kohortě 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) v kohortě 2. Aktivita FIX byla závislá na dávce a stabilní během období sledování u obou kohort. Hodnoty v závorkách představují průměrnou aktivitu FIX v čase. Zahrnuty jsou pouze hodnoty alespoň 10 dní po posledním podání koncentrátu FIX.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH