Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11a Steven W. Pipe, MD12

1Klinika medicíny, divize hematologie / onkologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie

4University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Oddělení hematologie, University of North Carolina v Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

8Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

9Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR

10Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Klíčové datové body

Obraz

Klinická studie fáze 2B pro AMT-061 (etranakogen dezaparvovec) byla navržena jako otevřená studie s jedním ramenem. Jediná dávka hAVIX AAV5-Padua byla infundována 3 účastníkům v dávce 2x1013 gc / kg. Primárním cílovým parametrem byla aktivita FIX po 6 týdnech a doba sledování byla 5 let. Již existující neutralizační protilátky proti AAV5 nebyly vylučovacím kritériem.

Obraz

Primárního cílového parametru aktivity FIX ≥ 5% za 6 týdnů po infuzi bylo dosaženo u všech 3 účastníků. Průměrná aktivita FIX po 2 letech byla 44.2% a aktivita FIX byla stabilní od roku 1 do roku 2. Během 2 let 2 nebo 3 účastníci neměli krvácení ani nepoužívali koncentrát FIX. Třetí účastník podstoupil 2 infuze substituční terapie FIX u 1 podezřelého a 1 potvrzeného krvácení.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH