Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MUDr2, Muriel Reis3, Sara Wiegmannová4Claudia Lange5, Manuela Braunová5a Lisa A. Michaels6

1Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilej, Švýcarsko

3Bayer, Sao Paulo, Brazílie

4Bayer, Wuppertal, Německo

5Bayer, Berlín, Německo

6Bayer, Whippany, New Jersey

Klíčové datové body

Obraz

V probíhající otevřené 1/2 fázi studie zaměřené na zjišťování dávky byli vhodní pacienti zařazeni postupně do tří kohort dávek (0.5, 1 a 2 x 1013 gc / kg), aby dostali jednu intravenózní infuzi BAY 2599023, s minimálně dvěma pacienty na dávku. Pacienti budou sledováni po dobu celkem 5 let za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Obraz

Tento obrázek shrnuje odpověď FVIII (pomocí chromogenního testu) u pacientů, kteří dostávali jednu infuzi BAY 2599023 až do datového limitu 26. října 2020. U 6 pacientů, kterým byla podána dávka ve 3 kohortách, byla na dávce závislá trvalá exprese FVIII nad 40 –80 týdnů sledování.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL