Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4Claudia Lange5, Manuela Braun5a Lisa A. Michaels6

1Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilej, Švýcarsko

3Bayer, Sao Paulo, Brazílie

4Bayer, Wuppertal, Německo

5Bayer, Berlín, Německo

6Bayer, Whippany, NJ

Klíčové datové body

Obraz

V probíhající otevřené 1/2 fázi studie zaměřené na zjišťování dávky byli vhodní pacienti zařazeni postupně do tří kohort dávek (0.5, 1 a 2 x 1013 gc / kg), aby dostali jednu intravenózní infuzi BAY 2599023, s minimálně dvěma pacienty na dávku. Pacienti budou sledováni po dobu celkem 5 let za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Obraz

Tento obrázek shrnuje odpověď FVIII (pomocí chromogenního testu) u pacientů, kteří dostávali jednu infuzi BAY 2599023 až do datového limitu 26. října 2020. U 6 pacientů, kterým byla podána dávka ve 3 kohortách, byla na dávce závislá trvalá exprese FVIII nad 40 –80 týdnů sledování.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH