Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec
Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH

Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec

Uvádí: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké

R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, král Pruska, PA, USA, král Pruska, Pensylvánie, Spojené státy americké
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Spojené státy americké
3CSL Behring, král Pruska, PA, USA, král Pruska, Pensylvánie, Spojené státy americké
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené státy americké

 

 

Klíčové datové body

Endpointy HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO).

Pacientem hlášené výsledné cílové parametry, sekundární i explorativní, hodnocené jako součást klinické studie HOPE-B. Dva nástroje byly předem specifikovány jako sekundární koncové body studie, přičemž oba jsou generickými dotazníky, které nejsou specifické pro onemocnění hemofilie: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) a EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Kromě toho studie zahrnovala několik nástrojů PRO, které byly předem specifikovány jako Exploratory endpoints.

Hem-A-QoL: Zlepšení udržovaná na 2

Zlepšení celkového skóre Hem-A-QoL pozorované po roce 1 se udrželo i po 2 letech sledování. Průměrné celkové skóre se zlepšilo o 6.2 bodu ve srovnání s úvodním, což představuje zlepšení o 23.7 %. Specifická skóre domény související s hemofilií, která byla významná při jednoročním pozorování, se konzistentně zlepšovala po 1 letech po genové terapii.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL