To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD
Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím
B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20
1Irská společnost pro hemofilii;2Trinity College, Dublin, Irsko;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Jižní Afrika;4 Ústav cévní medicíny a centrum hemostázy a hemofilie, Univerzitní nemocnice Leuven, Leuven, Belgie;5 Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Province of China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Spojené království;7 Oddělení hematologie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austrálie;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Spojené státy americké;9 Jednotka hemostázy a trombózy, Centrum pro léčbu hemofilie, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Hematologický ústav, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrálie;11 Dětská hematologická onkologie, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Spojené státy americké;12 Oddělení hematologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Austrálie;13 AP-HM, Oddělení dětské hematologické onkologie, Dětská nemocnice La Timone, Univerzita Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francie;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španělsko;15 Ústav hematologie, Southampton University Hospital, Southampton, Spojené království;16 Department of Medicine, Washington University v St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Spojené státy americké;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Komplexní centrum pro léčbu hemofilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Německo;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené státy americké