Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím
To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD

Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irská společnost pro hemofilii;2Trinity College, Dublin, Irsko;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Jižní Afrika;4 Ústav cévní medicíny a centrum hemostázy a hemofilie, Univerzitní nemocnice Leuven, Leuven, Belgie;5 Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Province of China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Spojené království;7 Oddělení hematologie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austrálie;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Spojené státy americké;9 Jednotka hemostázy a trombózy, Centrum pro léčbu hemofilie, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Hematologický ústav, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrálie;11 Dětská hematologická onkologie, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Spojené státy americké;12 Oddělení hematologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Austrálie;13 AP-HM, Oddělení dětské hematologické onkologie, Dětská nemocnice La Timone, Univerzita Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francie;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španělsko;15 Ústav hematologie, Southampton University Hospital, Southampton, Spojené království;16 Department of Medicine, Washington University v St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Spojené státy americké;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Komplexní centrum pro léčbu hemofilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Německo;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené státy americké

Klíčové datové body

Haemo-QOL-A Celkové a doménové skóre

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 a dP < 0.001. Tučné písmo znamená, že CFB provedla průzkum P-hodnota < 0.05. Haemo-QOL-A, Haemophilia-specific Quality Of Life Questionnaire for Adult.

Výsledky analýzy Haemo-QOL-A pro fázi 3 studie GENEr8-1 genové terapie valoktokogenu roxaparvovec pro hemofilii A. Doména a celkové skóre jsou uvedeny pro výchozí stav, týden 26 a týden 52. Růžové stínování označuje průměrnou změnu od výchozího stavu (CFB), což je ≥ klinicky významný rozdíl (CID) pro skóre domény (6.0) a celkové skóre (5.5).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL