To nejlepší ze 14. výročního kongresu EAHAD
Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahující normální hladiny aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB)
(Studie B-AMAZE)
Pratima Chowdaryová,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evansová,5 Sara Boyce,6 Kate mluví,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reissová,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Longová,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, Londýn, Velká Británie
3Oxfordské centrum hemofilie, Oxford, Velká Británie
4University of Sheffield, Sheffield, Spojené království
5Nemocnice Kent a Canterbury, Canterbury, Velká Británie
6Univerzitní nemocnice Southampton, Southampton, Spojené království
7Centrum komplexní péče o hemofilii v Newcastlu, Newcastle, Velká Británie
8St Thomas 'and Guy's Hospital, London, UK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Velká Británie
Pratima Chowdaryová,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evansová,5 Sara Boyce,6 Kate mluví,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reissová,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Longová,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, Londýn, Velká Británie
3Oxfordské centrum hemofilie, Oxford, Velká Británie
4University of Sheffield, Sheffield, Spojené království
5Nemocnice Kent a Canterbury, Canterbury, Velká Británie
6Univerzitní nemocnice Southampton, Southampton, Spojené království
7Centrum komplexní péče o hemofilii v Newcastlu, Newcastle, Velká Británie
8St Thomas 'and Guy's Hospital, London, UK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Velká Británie