Sledování více než 5 let u kohorty pacientů s hemofilií B léčených genovou terapií fidanakogenem Elaparvovec adeno-asociovaným virem
Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Sledování více než 5 let u kohorty pacientů s hemofilií B léčených genovou terapií fidanakogenem Elaparvovec adeno-asociovaným virem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Raško, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, MUDr. Adam Giermasz, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinnová, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11a Jeremy Rupon, MD9

1Dětská nemocnice ve Philadelphii, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Buněčné a molekulární terapie, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrálie
4Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Kalifornie
5Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Centrum pro léčbu hemofilie, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Kolumbijská univerzita, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Spojené království
11Pfizer Inc, New York, NY

Klíčové datové body

FIX Aktivita v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec

Aktivita FIX (k datu uzávěrky prosince 2020) pro 15 účastníků fáze 1/2 klinické studie fidanakogenu elaparvovec, kteří dostali dávku 5e11 vg/kg. Aktivita FIX byla stanovena pomocí centrálního laboratorního jednostupňového koagulačního testu založeného na Actin FSL. Průměrné úrovně aktivity FIX zůstaly v rozmezí mírné závažnosti hemofilie: 22.8 %, rok 1 (n = 15); 25.4 %, rok 2 (n = 14); 22.9 %, rok 3 (n = 14); 24.9 %, rok 4 (n = 9); a 19.8 %, rok 5 (n = 7).

ABR v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec

ABR pro 14 z 15 účastníků fáze 1/2, kteří se zúčastnili dlouhodobé následné studie. Pouze 9 a 5 účastníků dosáhlo 5letého a 6letého období sledování. Od infuze před vektorem se průměrná ABR pohybovala v rozmezí 0.1–0.9 za rok v průběhu sledování a žádný z účastníků neobnovil profylaxi FIX.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL