Sledování více než 5 let u kohorty pacientů s hemofilií B léčených genovou terapií fidanakogenem Elaparvovec adeno-asociovaným virem

Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Sledování více než 5 let u kohorty pacientů s hemofilií B léčených genovou terapií fidanakogenem Elaparvovec adeno-asociovaným virem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Raško, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, MUDr. Adam Giermasz, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinnová, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹a Jeremy Rupon, MD⁹

¹Dětská nemocnice ve Philadelphii, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Buněčné a molekulární terapie, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrálie
⁴Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Kalifornie
⁵Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Centrum pro léčbu hemofilie, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Kolumbijská univerzita, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Spojené království
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Klíčové datové body

FIX Aktivita v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec
ABR v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec

FIX Aktivita v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec

Aktivita FIX (k datu uzávěrky prosince 2020) pro 15 účastníků fáze 1/2 klinické studie fidanakogenu elaparvovec, kteří dostali dávku 5e11 vg/kg. Aktivita FIX byla stanovena pomocí centrálního laboratorního jednostupňového koagulačního testu založeného na Actin FSL. Průměrné úrovně aktivity FIX zůstaly v rozmezí mírné závažnosti hemofilie: 22.8 %, rok 1 (n = 15); 25.4 %, rok 2 (n = 14); 22.9 %, rok 3 (n = 14); 24.9 %, rok 4 (n = 9); a 19.8 %, rok 5 (n = 7).

ABR v průběhu času po infuzi Fidanacogene Elaparvovec

ABR pro 14 z 15 účastníků fáze 1/2, kteří se zúčastnili dlouhodobé následné studie. Pouze 9 a 5 účastníků dosáhlo 5letého a 6letého období sledování. Od infuze před vektorem se průměrná ABR pohybovala v rozmezí 0.1–0.9 za rok v průběhu sledování a žádný z účastníků neobnovil profylaxi FIX.