Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH
Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze
Pratima Chowdaryová1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evansová6, Sara Boyce7, Kate mluví8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reissová10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Longová11, Julie Krop11a Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Centrum pro hemofilii a trombózu Katharine Dormandy, Royal Free Hospital, Londýn, Spojené království
2University College London, Londýn, Velká Británie
3Oxfordské univerzitní nemocnice, Oxford, Spojené království
4Oxfordská univerzita, Oxford, Spojené království
5University of Sheffield, Sheffield, Spojené království
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Spojené království
7Univerzitní nemocnice Southampton, Southampton, Spojené království
8Nemocnice Newcastle Upon Tyne Trust Foundation NHS, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Centrum hemostázy a trombózy, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené království
10Dětská výzkumná nemocnice St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Velká Británie