To nejlepší ze 14. výročního kongresu EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S.Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, MUDr. Robert Gut, PhD9a Steven W. Pipe, MD10
1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
7Fakultní nemocnice Frankfurt, Německo
8Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S.Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, MUDr. Robert Gut, PhD9a Steven W. Pipe, MD10
1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
7Fakultní nemocnice Frankfurt, Německo
8Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA