Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B
To nejlepší ze 14. výročního kongresu EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S.Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9a Steven W. Pipe, MD10

1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA

2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

7Fakultní nemocnice Frankfurt, Německo

8Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Klíčové datové body

FIX aktivita po AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Po infuzi 2x1013 gc / kg, primárního cílového parametru aktivity FIX ≥ 5% za 6 týdnů po infuzi bylo dosaženo u všech 3 účastníků. Průměrná aktivita FIX po 2 letech byla 44.2% a aktivita FIX byla stabilní od roku 1 do roku 2.

Krvácení po AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

V průběhu 2 let 2 ze 3 účastníků neměli krvácení ani nepoužívali koncentrát FIX. Třetí účastník použil celkem 2 infuze substituční terapie FIX (1 podezřelé a 1 potvrzené krvácení) při různých příležitostech (kromě chirurgického zákroku). Všichni účastníci zůstávají bez profylaxe 2 roky po infuzi.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH